脊肌萎缩

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TUhjnbcbe - 2024/11/4 2:47:00

据英国《独立报》12月20日报道,诺华制药公司(Novaritis)目前正计划建立一种“摇奖”系统,免费赠送“世界上最昂贵的药物”,但许多患者对此表示担心,认为这种挑选“幸运儿”来获得救命药并不是最好的办法,并且很可能会引发棘手的道德问题。

这种药叫作Zolgensma,更准确地说,这是诺华(Novartis)专为小儿脊髓性肌肉萎缩症(spinalmuscularatrophy,简称SMA)开发的一次型基因疗法,单剂要价高达.5万美元,也被称为“史上最贵的药”。

SMA是一种罕见的遗传性疾病,患儿用于编码运动神经元生存蛋白(SMN)的基因突变,因而出现进行性肌肉无力、瘫痪等症状,严重时,在2岁时死亡。Zolgensma通过单次静脉注射,向患儿SMN基因的功能性拷贝,从而通过持续的SMN蛋白表达来阻止疾病进展。

该“摇奖”系统(被称为“管理访问计划”)将两周一次为居住在“Zolgensma”未获批国家的两岁以下的婴儿通过“摇奖”的方式提供免费药物。而未被选择的人将继续留在该计划中,直到他们不再具有医疗资格为止。

开发该药物的诺华子公司AveXis表示,该计划是为响应美国以外对该药物不断增长的需求而创建的,并于5月获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准。这个“摇奖”系统定于1月2日开始,其目标是在生产允许的情况下,每年分发约剂免费剂量。仅在欧洲,大约名儿童被认为患有最严重的SMA型,即1型。

英国倡导组织TreatSMA已表示对该计划的

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