最新研究SMA患儿症状前治疗有望实现同龄 [复制链接]

中新网上海7月4日电(记者陈静)记者4日获悉，最新NURTURE研究数据显示，脊髓性肌萎缩症(SMA)患儿在症状前开始使用诺西那生钠注射液进行治疗，在5年后能够保持并达成新的运动里程碑。经过两年的额外随访，所有参与研究的患者均存活，且无需永久性通气辅助，25名受试患儿中有23人能够独立行走(大多数在正常年龄段达到)。

脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种常染色体隐性遗传疾病，因发病年龄广、疾病危害大而受到社会各界的广泛