瑞士创新药公司诺华制药的基因药物——Zolgensma，近日获美国食品药品管理局（FDA）批准上市。它一剂万美元（约合人民币万元）的“天价”，也创下纪录。据报道，该药物预计今年晚些时候，将在日本和欧盟获得批准上市。
Zolgensma是一种用于治疗2岁以下患儿罕见遗传性疾病——脊髓性肌肉萎缩症（SMA）的单基因药物。脊髓性肌肉萎缩症是最常见的致死性神经肌肉疾病之一，可导致瘫痪、呼吸困难和死亡，是婴儿死亡的主要遗传原因。脊髓性肌肉萎缩症由单基因运动神经元存活基因SMN1缺陷引起。每名新生儿中就有1人受此影响，其中90%的患病婴儿活不过2岁。
在此之前，脊髓性肌肉萎缩症尚无有效的药物可以治疗。诺华基因疗法使用工程病*将健康的遗传物质携带到人体细胞中，以替代导致疾病或病症的有缺陷或突变的基因。
美国的一位出生27天的男婴，是首批试用Zolgensma获得新生的患儿之一。他还在还在妈妈肚子里5个月的时候，就被诊断出患有脊髓性肌肉萎缩症疾病。他加入了诺华的临床试验，在出生27天后，医生给他注射一次实验性的治疗药物，以修复他受损的基因。如今男孩已经4岁多了，身体灵活自如，没有出现肌肉萎缩的迹象。
不过，诺华这款药高达万美元的定价，引来了不少争议。有评论称，诺华的这一做法无异于以天价“要挟”患儿的家长。
彭博社在5月30日的一篇报道中指出，Zolgensma在美国引发了两种截然不同的反应：批评人士认为，这是一种定价失控的行为；而另一边，也有支持者说，诺华找到了治愈这种罕见疾病的方法，可以拯救绝望的家庭。
对于社会和舆论的质疑，诺华公司首席执行官（CEO）VasNarasimhan认为：“那些批评者并没有真正思考我们的医疗系统怎么运作的。我们给病人做移植手术，每个病人要花万到万美元，但效果远不如这些药物。”Narasimhan还表示，如果这种疗法只需进行一次，费用比目前的疗法都要便宜。
诺华公司认为，这种基因疗法的成本约为长期治疗费用的一半，患儿若存活5年，相当于每年平均花费42.5万美元，而现有的该疾病疗法，第一年费用就需75万美元。据了解，在美国这支天价药品在医保范围内。患儿家庭还可以选择分期付款。
“就像贷款一样，保险公司会在5年内分期付款。”Narasimhan指出，这意味着，患儿家庭5年内每年支付42.5万美元。
彭博社的分析指出，基因疗法价格的上涨，可能会阻碍人们获得治疗，或者使得创新药物的覆盖范围因为患者经济条件而受到限制。业界的担忧在于，问题不仅仅在于Zolgensma，未来其他几十种正在研发中的基因疗法也将以这个价格为参照。
但也有一种观点认为，基因疗法的定价应该更高。它们可以一次性取代一生中昂贵的替代疗法。Zolgensma五年的年化成本为42.5万美元，这相对于目前的长期使用非治疗性医疗标准来说是一个折扣。这种论调认为，药品价格飞涨，尤其在许多基因疗法针对的罕见病症领域，把已经虚高的价格提高几倍并不是什么大不了的事。
然而商业保险公司恐怕不认可这一说法，他们通常
