2024治疗白癜风最好的药 https://m.39.net/cm/a_13633480.html“盼了多年，终于盼到了！”本月初，在国家医保目录药品谈判上，曾经70万元一针的“天价”罕见病药物——诺西那生钠注射液进入年国家医保药品目录的消息一出，全国的SMA(脊髓性肌萎缩症)患儿家长都沸腾了。据不完全统计，江西每年新生儿中脊髓性肌萎缩症确诊患儿约有30名，现有存活患儿近名。
药品纳入医保目录报销范围、药品及耗材集中采购后实施降价……近年来，江西医保部门致力推动药品降价，减轻了大批患者家庭的经济负担，让百姓用得起药、看得起病。
从不治之症到有药治疗的艰难路
脊髓性肌萎缩症(SMA)，是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病，属常染色体隐性遗传病。该病临床表现差异较大，根据患者起病年龄和临床病程，将SMA由重到轻分为4型。年4月28日，中国罕见病联盟首个专病联盟——SMA诊治中心联盟成立大会在上海举行，医院成为首批入选的全国25家联盟成员单位之一，也是江西唯一入选单位。因此，在我省脊髓性肌萎缩症发病情况，医院神经内科主任钟建民有比较全面的了解。
钟建民介绍，江西每年新生儿约40万人，根据发病率接近万分之一计算，每年新生儿中有40名左右患该病，但有些家长没有察觉孩子患病，因此每年确诊患儿约30名。这一疾病有一定的致死率，据不完全统计，目前全省存活的患者有近名。
“前些年，脊髓性肌萎缩症被业内称为不治之症，很多患有Ⅰ型(最重型)的孩子，活不到两岁，给家庭带去很大的创伤。”钟建民说，一直到年4月，脊髓性肌萎缩症精准靶向治疗药物(诺西那生钠注射液)在我国上市，标志着SMA在我国已经从“不治之症”转变为“可治之病”。去年，医院成功实施了我省首例婴幼儿脊髓性肌萎缩症患者的基因修饰药物-诺西那生钠鞘注治疗，患者9个月大时被发现运动能力差，随后在医院被确诊为脊髓性肌萎缩。目前这名患者仍在积极治疗中。
医保砍价后普通患者也能用得起
实际上，随着医药学的发展，不少儿童罕见病都能得到更好的医治，实现了无药可治到有药可医的转变。然而，不少罕见病的有效治疗药品价格非常高昂，精准治疗脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠注射液就是其中一种。
据钟建民介绍，今年诺西那生钠注射液从70万元一针降到了55万元，今年12月国家医保局目录药品谈判砍价，预计年将降到3.3万元一针。
“使用诺西那生钠注射液治疗脊髓性肌萎缩症，第一年需使用6支，第二年3支，像现在55万元一针，基本上很难有家庭可以承担这样的医药费！”钟建民表示，多数家庭根本负担不起一年上百万元的治疗费，所以只能勉强为运动能力逐渐丧失的孩子做一些康复治疗，一旦孩子的症状加重，最终导致呼吸肌无力，孩子可能就保不住了。所有的患儿家长都在等这次降价，他们终于盼到了。
“等到年诺西那生钠注射液纳入医保后，3.3万元的价格还有一部分由医保基金支出，这近个患者都能得到有效治疗，这将给他们带来生命希望！”钟建民说。
江西药品耗材集采按下快进键
近年来，随着国家医保局目录药品不断调整，各地医保部门实施一次又一次的药品耗材集中采购，许多民生药、救命药不断降价。在江西，从心脏支架到骨科接骨板，甚至不少救命的抗癌类药品都大幅降价。
今年12月13日，江西省药品医用耗材集中采购联席会议办公室在南昌市组织召开赣粤豫鄂四省联盟药品带量采购信息公开大会。这次赣粤豫鄂四省联盟药品带量采购，是我省首次牵头组建省际采购联盟，联合广东、河南、湖北等省份，共同对苯唑西林等10个品种36个品规开展带量采购。省医保局相关人士表示，预计今年12月底前产生拟中选结果。
“今年年底前，还有我省牵头的九省联盟冠脉导丝导管集采，也是力争在年底公布中选结果！”省医保局相关工作人员介绍，我省按下药品耗材集采“快进键”，常态化制度化开展药品和医用耗材集采，全面执行国家五批次药品耗材集采中选结果，积极参与跨省联盟五批次药品耗材集采，预计可减轻群众药费负担近47亿元。
来源：江南都市报全媒体记者章娜实习生王鹏旭毛旭辉
编辑：范俊杰
审核：金路遥
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