6月26日，春城晚报-开屏新闻记者医院获悉，近日，该院为一名脊髓性肌萎缩症（简称SMA）成人患者注射了原价70万元一针的特效药——“诺西那生钠”注射液，完成了“诺西那生钠”注射液降价到3万多元并纳入医保后在滇东北区域打出的第一针，也是该院通过注射“诺西那生钠”特效药进行治疗的首例脊髓性肌萎缩症患者。
芳芳（化名），30岁，来自昭通，15年前被诊断为脊髓性肌萎缩症（SMA），曾多次到广州、成都、昆明等地就诊，病情却逐年加重。芳芳常年依靠轮椅，已不能独立自主地生活，饮食起居都要靠年迈的母亲以及肩负家庭重任的哥哥照顾，经历了常人难以想象的辛酸和病痛，仍在坚强地与病魔进行斗争。
医院神经内科主治医师何天婷介绍，SMA是一种罕见遗传性神经肌肉疾病，因运动神经元存活基因1（SMN1）的致病性变异，导致患者出现进行性肌无力和肌萎缩，逐渐丧失运动能力，是一种幼龄起病的“渐冻症”，发病率约为万分之一。随着病情的进展，肌无力可进一步导致骨骼系统、呼吸系统、消化系统及其他系统异常，其中呼吸衰竭是最常见的死亡原因。
“3年前，我就听说中国已经有特效药可以治疗我女儿患的这种罕见病了，但是费用贵得吓人，打一针要花费70万元，像我们这种农村家庭想都不敢想，只能望药兴叹了。”芳芳的母亲无奈地说，尽管知道已经推出了治疗脊髓性肌萎缩症的“诺西那生钠”特效药，但女儿芳芳根本无钱进行打针治疗。
年年底医保谈判结束后，国家医保药品目录调整结果公布，在67个谈判新增药品中，诺西那生钠注射液赫然在列。而且，诺西那生钠注射液从70万元一针的天价降到3万多元，并成功进入医保报销目录，意味着SMA患者将获得药价大降和医保按比例报销的双重利好，也让众多患者重新燃起生命的希望。
近日，医院神经内科收治了芳芳后，为她制定了详尽而精准的治疗康复方案。让人欣喜的是，注射“诺西那生钠”特效药后，芳芳病情平稳。
春城晚报-开屏新闻记者申时勋通讯员何天婷锁旻希陈镐摄影报道
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