肌萎缩性脊髓侧索硬化症新药FDA批准依 [复制链接]

肌萎缩性脊髓侧索硬化症是一种目前尚无治愈方法且进展迅速的神经退行性疾病。依达拉奉治疗该疾的综合临床开发计划已跨越十多年，包括多项IV和口服制剂的临床试验。此次获批的口服制剂与此前获批的IV相比，其提供相同的药物和功效，并为患者提供了灵活的给药方案，可口服或经饲管给药，无需调整剂量。

据美国三菱田边制药（MitsubishiTanabe）5月12日新闻稿宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准依达拉奉的口服剂型RADICAVAORS(edaravone)，用于治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)。预计在未来几周内推出。

RadicavaORS含有与Radicava相同的活性成分，后者最初于年被批准为用于ALS治疗的静脉内(IV)输液。有效性基于一项生物利用度研究，该研究表明，在禁食条件下，口服混悬液在血液中的依达拉奉水平与静脉注射制剂的水平相当。

Radicava的疗效先前在一项3期研究(NCT)中确定，该研究表明，与安慰剂相比，Radicava治疗在24周时将身体功能的丧失减慢了33%。

在一项为期24周的全球开放标签3期研究(NCT)中，对名ALS患者评估了RadicavaORS的安全性。至少5%的患者报告的治疗紧急不良事件(TEAE)包括肌肉无力(16.2%)、跌倒(15.7%)、疲劳(7.6%)、背痛(7.0%)、便秘(7.0%)、头痛(5.9%）和呼吸困难（5.4%）；研究期间未观察到严重的TEAE。

将身体功能丧失作为一个探索性终点进行研究。在完成研究的名患者中，ALS功能评定量表-修订版评分自基线的平均变化为-5.6(95%CI，-6.5，-4.8)。

口服混悬液可以通过口服或使用药物随附的5mL口服注射器通过饲管给药。接受静脉输液治疗的患者可以使用相同的给药频率转换为口服混悬液。RadicavaORS应在隔夜禁食后于早上空腹服用。给药后1小时内不应进食。

参考来源：MitsubishiTanabePharmaAmericaAnnouncesFDAApprovalofRADICAVAORS(edaravone)fortheTreatmentofALS.新闻发布，MitsubishiTanabePharmaAmerica,Inc.；年5月12日。年5月17日访问。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。