来源：新京报
多渠道共伸援手，是化解罕见病用药难题更加现实、更可持续的策略。
01:53
▲年全国“两会”期间，全国人大代表孙伟建议将儿童罕见病用药纳入医保，防止因病致贫。视频/新京报我们视频
文
罗志华
近日，一张西安医院儿科神经康复病区住院收费票据在网上传播。票据显示，该院小儿内科收治的一名患有罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）的1岁幼女于8月17日住院，8月21日出院，4天时间总共花费.2元，其中进口药诺西那生钠注射液，一针花费高达55万元。
如此高昂的医药费的确让人感到震惊。医院高收费“收割”病人，称“这哪是什么花钱如流水，简直是洪水”。而事实上，医院，让医院当高收费的“冤大头”，这背后反映更多的是当下罕见病用药难题。
广东一位SMA患儿的母亲欧阳春兰，曾向国家药品监督管理局提交信息公开申请，希望了解这种“天价”药的采购方式和国内定价依据。
无论是国家药监局经调查后的信息公开，医院的回应，都指向一个基本的事实：该药的价格的确十分昂贵，去年的价格为“70万元一支”，今年“55万元一支”已属降价。并且，罕见病药品的昂贵价格不只是针对国内，在国外同样如此，比如该药去年在美国等多国的定价为每支12.5万美元左右，不比国内便宜。
诺西那生钠“价高不让”，或许与新药研发费用高、用量极少导致每支药平摊的研发成本更多、独此一家的市场垄断等因素有关。
03:34
“70万一针”天价药引
事实上，《中国罕见病研究报告（）》显示，目前，罕见病约有种。在我国，罕见病患者近万。据统计，我国出生缺陷的总发生率约5.6%，其中每年新出生的罕见病患儿超过20万。
在14亿这个人口基数面前，罕见病显然已不是小数目。按照市场的量价规律，能否通过以量换价，与相关跨国药企展开价格谈判，来获得诺西那生钠的更低价格；此类价格畸高的救命药，是否可优先纳入药品集中招采目录，这些都是在“天价药费”面前，需要思考的问题。
将诺西那生钠纳入医保报销范围，是减轻患者费用负担最直接的办法。但也要看到，诺西那生钠等高价药品即使大幅降价，价格仍可能处于较高水平，医保基金虽然可以“帮一把”，但大包大揽却不太现实。
近年来，无论在全国“两会”上，还是在业界的学术会议上，谈到罕见病用药这个话题时，说得较多的是“1+N”多方共付模式。其中的“1”，指的是将罕见病相关药品逐步纳入国家基本医保用药目录，“N”指的是专项基金、商业保险、大病保障、政府兜底等多种途径。因此，通过制度建设来提高罕见病药品的可及性，成为业界共识。
之所以综合施策受到高度
让罕见病背后的生死抉择不再重演，需要多渠道共伸援手，这恐怕是化解罕见病用药难题更加现实、更可持续的策略。只有建立和完善费用分担与共付模式，包括SMA在内的很多罕见病患者，才能尽快走出用药困局。
特约评论员
罗志华（医生）
