甲氧补骨脂素洗剂 https://m.39.net/disease/a_9335156.html长沙晚报掌上长沙1月2日讯(全媒体记者彭放通讯员邓小鹿王洁)“过去的‘天价药’现在普通家庭也能承受了,希望越来越多的患儿取得良好的治疗效果。”今日,记医院获悉,该院小儿神经专科成功为两名脊髓性肌萎缩症(SMA)患儿思思和溪溪(患儿均为化名)进行了诺西那生钠注射液治疗。他们是该药品医保正式执行以来,全国首批接受治疗的患儿。注射治疗后,患儿呼吸平稳,无不良反应。
思思和溪溪都是在1岁多被诊断为脊髓性肌萎缩症。此前,由于患儿家庭无力承担高昂的治疗费用,只能进行居家康复训练。
医院儿科主任彭镜介绍,脊髓性肌萎缩症是由运动神经元存活基因1缺失或突变所导致的罕见的遗传性神经肌肉疾病。该病以脊髓和下脑干中运动神经元的丢失为特征,从而导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力。患者可能最终丧失行走能力,连呼吸、吞咽等基本生活功能都难以完成。
年10月,全球首个脊髓性肌萎缩症治疗药物诺西那生钠注射液在中国上市,但治疗费用昂贵,是绝大部分家庭眼中的“天价药”,无力承担。经过国家医保局和各方人士的努力,该药品于年12月纳入医保,年1月起正式执行,脊髓性肌萎缩症患者群体迎来了期盼已久的喜讯。
年12月3日公布消息后,许多患者家庭向医院小儿神经专科表达用药意愿,思思和溪溪的家长意愿十分强烈。医院小儿神经专科医务人员和患儿及其监护人多次沟通,开始筹备诺西那生钠鞘内注射。在医院药剂科、长沙市医保局的帮助下,医生成功为两名患儿进行了诺西那生钠鞘内注射治疗。随着诺西那生钠注射液价格大幅降低,越来越多的脊髓性肌萎缩症患儿将接受药物治疗。