脊肌萎缩

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罕见病天价药何时有望纳入医保中国青 [复制链接]

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一支小小的5毫升注射液,售价70万元。对SMA(脊髓性肌萎缩症)患儿来说,每一滴诺西那生钠都像金子一般珍贵。它意味着患儿有了活下去的希望,但也意味着一个家庭可能倾家荡产。公开资料显示,SMA是一种罕见的染色体隐性遗传病,以脊髓和下脑干中的运动神经元丢失为特征,导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力,在新生儿中发病率约为六千分之一到万分之一。SMA根据患者发病年龄与临床病程由轻至重分为4型,其中最重的分型一般在6个月内发病,如果不进行治疗,大多数患儿无法存活到两岁。前不久,广东一位SMA患儿的母亲向国家药监局提交信息公开申请,希望了解诺西那生钠注射液的采购方式和国内定价依据。此事引发社会对于售价70万元一针的诺西那生钠注射液的
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