北京白癜风最佳治疗方法 http://pf.39.net/bdfyy/qsnbdf/160314/4786895.html“盼了两年，儿子用的‘天价药’终于纳入了医保。今天是孩子确诊患病以来，我最开心的一天。”邓望（化名）难掩激动。儿子沐沐（化名）患有脊髓性肌萎缩症（SMA），特效药诺西那生钠注射液要69.97万元一针，夫妇俩一直盼着这种药纳入医保。
12月3日，国家医疗保障局联合人社部公布《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（年）》(简称《目录》)，诺西那生钠注射液被列入其中。同时纳入医保的，还有血友病等另外六种罕见病的特效药。
从69.97万元一针到只需3.3万元一针
邓望一家居住在长沙市。年6月，沐沐出生了，各项体检指标正常。但在3个月大的时候，沐沐身体变得松软，四肢无力，发育也比同龄孩子更为迟缓。四处求医，孩子5个月大的时候，被确诊为脊髓性肌萎缩症。
这是一种罕见的隐性遗传神经肌肉疾病，也是导致婴幼儿死亡的头号遗传性疾病。当人体脊髓内的运动神经细胞受到侵害后，就会逐渐丧失各种运动功能，导致肌无力、肌萎缩，甚至呼吸衰竭，危及生命。
面对突如其来的噩耗，邓望和妻子没有放弃，但与罕见病斗争的日子很难。年，SMA没有特效药和治疗方式。年的2月，沐沐的病情迎来了转机。脊髓性肌萎缩症的针对性特效药——诺西那生钠注射液，在我国批准上市了，并于当年10月份投入使用。
“近70万一针，要终身用药，想都不敢想。”邓望内心苦涩，在家人、社会力量的帮助下，年8月24日，沐沐一家筹齐了69.97万元医药费，他注射了第一针SMA特效药。
“到现在为止，孩子共注射了7针，因为药企有一些扶助的活动，我们自己总共支付了两针的费用。”邓望透露，孩子呼吸功能和精神状态明显比以前改善了很多。
“特效药出来后，我们一直盼着纳入医保。今天新规一出台，病友们都知道了，特别高兴！”
记者了解到，虽然目前《目录》只公布了细则，药品具体的价格还未公布，但从11月11日举行的国家医保目录药品谈判现场来看，最终药企确认的价格为3.3万元。
邓望给记者算了笔账，SMA患儿第一年注射6针诺西那生钠，纳入医保报销后，一年自付部分约20万元。此后每四个月注射1针，一年3针，每针3.3万元还能用医保报销，自付费用能控制在10万元以下。
7种罕见病入医保，患者更早更好被救治
根据《目录》显示，罕见病药品中，诺西那生钠注射液之外，还有血友病用药人凝血因子IX、遗传性血管性水肿用药醋酸艾替班特注射液、多发性硬化症用药胺吡啶缓释片、法布雷病用药阿加糖酶α注射用浓溶液、用于降血脂的依洛尤单抗注射液、甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病用药氯苯唑酸软胶囊均列入其中。
医院神经内科副主任医师吴丽文
“以SMA为例，遭遇罕见病的家庭，面对近70万元一针的费用，确实无力可及。”罕见病本来就难以医治，有药可及已经是难得，SMA高额的医疗费用，抬高了不少患者就医的门槛。在吴丽文临床接诊的过程中，就有不少患儿家庭选择保守治疗。
“这次诺西那生钠等罕见病用药进入国家医保，是天大的好事。”吴丽文分析，这不仅仅让很多患者用得起药，以前无法治疗的患者有了治疗的机会；还能让患者更早更好地进行治疗。
“很多病是越早治疗越好，患者如果能在身体功能没有丧失之前治疗，那就能维持这种正常，生存质量大大提高。”吴丽文解释，药品价格降下来后，医疗部门也可以开始推广罕见病更早、更广泛的筛查，让患者在症状出现之前、或者刚出现症状就开始干预，控制肌萎缩的程度。
数说
本次调整，共计74种药品新增进入目录，11种药品被调出目录。
从谈判情况看，7个直接新增药品，67种目录外独家药品谈判成功，平均降价61.71%。
最新版国家医保药品目录内药品总数种，其中西药种，中成药种。中药饮片仍为种。
新纳入药品精准补齐肿瘤、慢性病、抗感染、罕见病、妇女儿童等用药需求，共涉及21个临床组别，患者受益面广泛。
现场
医保药品“灵魂砍价”再现
诺西那生钠注射液成功通过医保谈判，成为首个被纳入国家医保目录的高值罕见病药物。据了解，这场谈判，双方进行了一个半小时，根据央视新闻发布的谈判现场视频来看，5毫升12微克每支的报价从元经过两轮九次报价降到了元，前后降幅接近40%。国家医保局谈判代表张劲妮感慨：“真的很艰难，我觉得我眼泪都快掉下来了……”
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