3月17日，重庆日报记者了解到，自脊髓性肌萎缩症(SMA)特效治疗药物诺西那生钠自今年1月1日进入新版医保目录后，重庆2名成人患者于16日接受治疗，成为重庆首批享受该病种“天价药”降费进医保的患者。这两人分别在医院接受了治疗。
▲“70万一针”天价药进医保后重庆首位成人患者接受治疗
在重医附一院，该院神经肌肉病MDT团队为王晶(化名)进行了腰穿鞘内注射精准靶向药“诺西那生钠”治疗。
王晶今年37岁，自出生起一直不能独立站立和行走。从23岁起，她肌肉萎缩加重，洗漱、进食、书写等日常生活受到严重影响，生活无法自理。
经重医附一院神经内科诊断，她被确诊为SMAll型。据介绍，脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种神经系统遗传病，主要表现为进行性肌肉萎缩和无力，进而出现吞咽、呼吸功能的丧失，是年国家颁布的首批罕见病之一。
该院神经内科副主任肖飞说，该疾病若进一步发展，王晶的心肺功能、吞咽和语言功能会进一步恶化，生存时间会大大缩短。
SMA特效治疗药物诺西那生钠，于年2月在中国获批上市。诺西那生钠由渤健公司研发、生产，是全球首个SMA精准靶向治疗药物。但一支近70万元的价格，又未纳入医保，让很多患者望而止步，称之为“天价救命药”。
年12月，国家医保局公布了74种新药进医保，诺西那生钠注射液位列其中。经过8轮“灵魂砍价”，该药品降价到每针3.3万元，并进入新版医保药品目录，从年1月1日开始执行。
“这种药只能采用腰穿鞘内给药，因为存活到成年期的SMA患者大多存在严重的脊柱畸形，所以腰椎穿刺难度极大。”肖飞说，但患者的乐观、坚强、自立，给他们留下了深刻印象。
据王晶母亲介绍，女儿自学了设计画图，并从事过相关工作，能再次拿起铅笔画图是她的梦想。
经过缜密考虑并和患者沟通，团队决定先行采用B超引导下腰椎穿刺。3月16日下午，该院神经内科、麻醉科通力合作，在床旁超声引导下选择腰椎穿刺最佳入路，经过数次尝试，最终成功穿刺。
