年03月21日讯/香港迈极康hkmagicure/--3月20日，罗氏公布了Evrysdi（risdiplam）用于2-25岁脊髓性肌萎缩（SMA）患者的新的长期数据，这些数据来自SUNFISH的关键研究。数据证实，运动功能的提高持续了4年，不良事件的总体发生率在48个月期间持续下降，加强了Evrysdi的长期疗效和安全性。参与者还报告说，在独立进行日常生活活动时，如进食、饮水、拿起和移动物体，情况会持续改善或稳定。
根据运动功能测量32（MFM-32）和修订上肢模块（RULM）的变化，在研究的第一年观察到的运动功能相对于基线的增加一直持续到Evrysdi治疗的第四年。自然历史数据显示，在没有治疗的情况下，2型或3型SMA患者的运动功能通常会随着时间的推移而下降。在四年的时间里，Evrysdi的耐受性良好。不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）反映了潜在的疾病。最常见的不良事件包括头痛、发烧（发热）和上呼吸道感染。没有与治疗相关的不良事件导致退出研究。
“这些新数据表明，使用Evrysdi治疗可能会帮助2型或3型SMA患者在数年内保持肌肉力量和活动能力的改善，”首席医疗官兼全球产品开发主管LeviGarraway医学博士说。“这项研究的长期结果增加了我们广泛的临床试验计划的强大发现，该计划评估了不同年龄、疾病严重程度和治疗史的Evrysdi。”
目前，罗氏正在Ph2/3期试验中研究Evrysdi与靶向肌肉生长的抗肌肉生长抑制素分子联合治疗SMA。
脊髓性肌萎缩（SMA）是一种严重的进行性神经肌肉疾病。SMA是由存活运动神经元1(SMN1)基因突变引起的，该突变导致SMN蛋白缺乏。这种蛋白质遍布全身，对控制肌肉和运动的神经功能至关重要。没有它，神经细胞就无法正常运作，随着时间的推移会导致肌肉无力。根据SMA的类型，一个人的体力和行走、进食或呼吸的能力可能会显著减弱或丧失。
关于Evrysdi（risdiplam）
Evrysdi是一种存活运动神经元2（SMN2）剪接修饰剂，旨在治疗由染色体5q突变导致存活运动神经元（SMN）蛋白缺乏引起的SMA。Evrysdi每天在家通过口服或饲管以液体形式给药。Evrysdi旨在通过增加和维持中枢神经系统（CNS）和周围组织中SMN蛋白的产生来治疗SMA。SMN蛋白遍布全身，对于维持健康的运动神经元和运动至关重要。
Evrysdi于年被欧洲药品管理局（EMA）授予PRIME称号，并于年被美国食品药品监督管理局（FDA）授予孤儿药称号。
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