北京看白癜风的最好医院 https://jbk.39.net/yiyuanzaixian/bjzkbdfyy/mbbdf_zx/emwsafw/年11月11日，伴随着国家医保局谈判代表张劲妮的“成交”二字，全球首个脊髓性肌萎缩症治疗药物诺西那生钠注射液（Spinraza）以3.3万元/每针的价格进入中国国家医保目录，较该场谈判药企的初次报价（元）降低约2万元。
彼时，“70万一针的天价药进医保”引发全网热议，脊髓性肌萎缩症患者这一个“小群体”也为更多人所知。
脊髓性肌萎缩症（SpinalMuscularAtrophy，SMA）是一种常染色体隐性遗传病，由人体脊髓前角神经元退化引起，具体为运动神经元生存基因（SMN）突变引起的人体大脑向运动神经传递信号的必需蛋白——运动神经元蛋白（SMN蛋白）缺失，可导致患者四肢远端肌肉进行性萎缩、肌肉力量减退，严重影响其行走、站立、呼吸、吞咽等行为，甚至危及生命。SMA全球发病率约为1/~1/，是罕见病的一种。
针对SMA的治疗，目前国际上共批准了3款药物：反义寡核苷酸药物Spinraza、利司扑兰口服液和基因替代疗法药物Zolgensma。其中，针对I型SMA疗效最佳的基因治疗药物Zolgensma单价最为昂贵，约万元/针，注射一次即可；Spinraza需要在用药开始的63天内注射4针，之后每4个月注射1针，需终身用药；利司扑兰口服溶液用散需每日服用，约6万元/瓶。
目前，Spinraza、利司扑兰已在中国获批上市，但尚无SMA的基因治疗药物在国内获批上市。不久前，Zolgensma在中国的临床试验申请刚刚获得批准。
回顾Spinraza在年获得中国NMPA批准上市刚刚进入中国时，定价高达69.97万元/针。现在虽然被纳入医保目录，费用大幅降低，但终身注射仍将成为患者身体以及患者家庭经济状况不小的负担。Zolgensma针对II型和III型SMA患者的临床在中国获批，是SMA患者获得更好治疗的希望，但其现阶段的高昂价格也成为其带更多患者摆脱病痛的“拦路虎”。
“基因治疗的效果确实非常好，但目前昂贵的造价让它无法给大部分患者带去切实的帮助，”主攻基因疗法的创新药企杭州嘉因生物（ExegenesisBio）创始人、董事长兼首席执行官吴振华表示，希望未来基因治疗药物的价格能够在合理范围内降至尽量让更多患者可以受益，成为老百姓用得起的基因治疗药物。
图｜嘉因生物创始人吴振华（来源：受访者提供）
近日，围绕基因疗法现阶段面临的挑战与未来发展的潜能，生辉与吴振华展开交流，同时，也对其创办的杭州嘉因生物进行较为深入的了解。
业内资深人士联合创办，SMA基因治疗药物将进临床
嘉因生物成立于年，目前已针对神经系统疾病、眼部疾病、肝脏疾病三大疾病领域开发出数条管线。其中，SMA的基因治疗药物为其进展最快的项目，相应的IIT临床研究已于年7月获得批准。
“我们预计今年2月或者3月份进行SMA基因治疗的临床试验阶段，目前正在进行患者的招募，希望能够为这一群体带来真正的‘佳音’”，吴振华表示，治病救人是嘉因生物创立的初衷，也是制药人的最高理想。
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嘉因生物在研管线（来源：公司
