注定是罕见病产业爆发澎湃活力的一年。
11月初的医保谈判中，7款罕见病用药最终谈成进入医保，尤其是原价70万元一针的髓性肌萎缩症药品诺西那生钠，以极低的价格入围，无论对患者还是药企，这都是中国医保基金向罕见病药物敞开的关键一步。
回望年，上海市医学会罕见病分会主委李定国在接受《中国经济周刊》采访时，曾介绍“目前没有任何一家中国制药企业从事罕见病药物的研发”。如今不到10年，国内罕见病药物开发已燃起星星之火。
这次新纳入的7款罕见病用药中，有一款乙型血友病的治疗药品人凝血因子Ⅸ。这款国产药物开发历时7年、研发费用上亿元，进入医保后价格远低于进口同类产品。
资本市场也有利好消息。12月10日，成立于年的北海康成制药有限公司正式在香港联交所主板上市，成为中国罕见病第一股。
这一系列变化，与年《第一批罕见病目录》出台不无关系，更受到近几年医保支持的鼓励。业内认为，罕见病高价药的纳入极大鼓励了国内罕见病药物研发，预期医保还会继续纳入更多罕见病用药。
此前出于盈利考量，国内药企在罕见病市场罕有动作。这一次，中国罕见病产业弯道超车的时机到了吗？
数据来源：民生证券
政策突破口
据商业咨询公司弗若斯特沙利文预测，中国罕见病药物市场将由年的13亿美元急速增至年的亿美元（折合人民币亿元），年复合增长率为34.5%，而美国及世界其他国家的同期年复合增长率分别为10.5%及10%。
中国罕见病药物市场正在迅速扩大，这是年发生的新变化。
罕见病患病人数少，药物研发难度大，回报不确定性更高，这限制了药企研发积极性。此外，罕见病药物的高定价导致可及性难以提高，这是企业不得不考虑的问题。
从欧美罕见病药物开发历史可见，研发、注册、支付等各环节均需要政策性支持。《孤儿药法案》于年的出炉即成为美国罕见病药物提速的助推剂。
回溯国内罕见病产业发展，最大的突破莫过于年《第一批罕见病目录》（下称《目录》）的发布。《目录》为制定罕见病相关政策提供了重要依据。
虽然《目录》仅包含了种罕见病，与国际上公认的多种罕见病相比并不全面，但它起码完成了两项使命：界定了罕见病的边界；为国内罕见病产业指引了方向。
《目录》发布后，中国相关部门制定印发《罕见病诊疗指南》并建立全国罕见病诊疗协作网，建立罕见病病例信息登记制度。年2月，财政部、海关总署、税务总局和国家药监局联合发布《关于罕见病药品增值税政策的通知》，对首批21个罕见病药品按简易办法依照3%征收率计算缴纳增值税。
谈及《第一批国家版罕见病目录》的出台，琅钰集团副总裁李杨阳表示：“其实大家很早就
