价值210万美元的史上最贵药上市,治疗脊 [复制链接]

近日，美国FDA批准诺华公司的基因疗法：Zolgensma上市，用来治疗一种罕见遗传病：脊髓性肌萎缩，据悉Zolgensma基因疗法定价为万美元，成为目前世界上最贵的药物。

脊髓性肌萎缩是一种遗传因素引起的疾病，由一种名叫SMN1基因的缺陷导致，脊髓性肌萎缩发病率为1/-1/，是导致婴儿死亡的头号遗传病因，其中90%的患病婴儿活不过2岁。

Zolgensma基因疗法通过基因技术，将携带正常的SMN1基因的载体输送到患者体内，从而弥补患者本身的基因缺陷。接受Zolgensma基因疗法治疗的患者：包括1名患者可以爬行，1名可以拉起来站立的患者和11名根据Bayley-III标准可以在没有支撑的情况下坐下至少30秒的患者，患有1型SMA的婴儿在自然史上从未取得过这样的成就。11名获得无支撑坐下能力的患者(50％)平均年龄为11.9个月和治疗后平均8.2个月。