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中国青年报客户端讯(中青报·中青网记者夏瑾)肌肉无力,无法站立、行走;逐渐丧失各种运动功能,呼吸、吞咽受累受限,甚至危及生命……脊髓性肌萎缩症(简称“SMA”),作为一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病,列2岁以下儿童致死性遗传病的首位。
为提升全社会对SMA这一罕见疾病的认知和