童年本该是一条船，装满了糖果，载满了玩具......
童年本该是一条船，装满了糖果，载满了玩具，充满了欢笑。童年本该是一个五彩斑斓的梦，使人留恋，令人向往。然而，湖南省年仅2岁的诺诺还未及感受童年的绚烂，就被一种罕见疾病生生扼住了咽喉。
2岁多的诺诺家住宁乡，在他1岁时被确诊为脊髓性肌萎缩症（简称SMA），这是一种儿童罕见病，在新生儿中的发病率为1/-1/。
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“一针将近70万元，而且要长期治疗。”
年仅2岁的儿子要怎么治疗脊髓性肌萎缩症？一头雾水的诺诺父母多方打探，终于了解到有一种可以治疗孩子的特效药——“诺西那生钠注射液”。
“一针将近70万元，而且要长期治疗。”为了筹措孩子的治疗费用，诺诺的父亲喻先生和母亲不得不背井离乡，努力留在压力大、节奏快的深圳拼命赚钱，更甚之，年过六旬的爷爷顶着苍苍的白发和疲惫的身躯重新走上离开多年的建筑岗位，日日奔波于工地间。谈到儿子的病，一向坚强的喻先生难过地红了眼眶。
近70万元一针的天价药“诺西那生钠注射液”
“普通家庭是难以负担，我们就期望着在湖南也能尽快纳入医保。”
“我们从来没有想过放弃。”诺诺爸爸喻先生说，“儿子很聪明，他想念爸爸妈妈时，就会找爷爷奶奶帮自己和爸爸视频，在视频中诺诺会和自己说，爸爸，我想和你聊一聊，乖巧又懂事。”这样的诺诺如何不让人心疼。
过2岁生日的诺诺
今年5月份，诺诺父母用保险理赔款和自家存款，为诺诺购买诺西那生钠注射液。7月，诺诺完成了负荷期两个月四次的全部注射，此后，他的注射周期将改为三个月一次。经过两个月的治疗，诺诺的身体机能有了极大的进步。
据了解，这种药物需要患者终生注射，负荷期之后，诺诺仍需要每三个月注射一次，巨额的医药费用成了压在一家人身上的大山。喻先生说，他和妻子加入了SMA病友群，通过病友得知在广东佛山，诺西那生钠注射液已经被纳入了医保范围，“普通家庭是难以负担，我们就期望着在湖南也能尽快纳入医保。”
在广东佛山，诺西那生钠注射液已经被纳入了医保范围
诺西那生钠注射液是目前中国首个和唯一一个治疗脊髓性肌萎缩症的药物
医院神经内科副主任医师吴丽文介绍，SMA会导致严重的肌肉萎缩、无力，患者连普通的翻身、蹬腿、爬行都难以实现，最终可能丧失行走能力，并出现呼吸、吞咽障碍。目前SMA分为SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不进行治疗，大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁。小诺诺丧失了行走能力，属于II型。
在很长的一段时间里，SMA被认为是不治之症，直到诺西那生钠注射液出现，给患儿带来了希望。诺西那生钠注射液是目前中国首个和唯一一个治疗脊髓性肌萎缩症的药物。
作为罕见病的特效新药，诺西那生钠注射液的价格十分高昂，达到了近70万元一支。吴丽文表示，现在由于有基金会的支持，首次注射药物时的价格是69.7万元一支，买一支送三支，此后则是买一支送一支。
由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业
