老谭觉得这不是一个医疗问题，这是一个伦理或者人性的问题。
治疗罕见病脊髓型肌肉萎缩症（SMA）的特效孤儿药70万元一支诺西那生钠（SPINRAZA）新闻一出，老谭就想聊聊这个有点沉重的话题。
脊髓性肌肉萎缩是一种罕见病，患者大多为婴儿，我国目前约有5万患者。如果不进行治疗，大多活不过两岁，诺西那生钠目前是唯一的有效药，而且不是70万打一针就完事了，是每个季度都要打。
事情的起源还是广东的河源市的欧阳春兰女士向国家药品监督管理局致函询问天价药诺西那生钠采购方式和国内的定价依据，主要请求公开内容有三点：
引进诺西那生钠注射液的采购合同；
国内销售诺西那生钠注射液的价格依据和定价计算相关说明；
诺西那生钠注射液库存说亮和分配发放的信息。
之所以有这样的致函询问，是因为这种药在澳洲只要约元人民币，在日本接近免费。
为什么会这样？
因为人家进了医保。截至年6月30日，诺西那生纳注射液已在全球50个国家和地区获批，并在40多个国家和地区获得了医保支付，包括日本厚生劳动省。
我们为什么不进医保呢？
因为进不起。国家医保局对此舆情的回应是医保首先要保障基础疾病，有条件的地区可以出台优惠*策。
罕见病的孤儿药为什么这么贵？
根据世界卫生组织的定义，患病人数占总人口0.65～1‰的疾病即可被定义为罕见病。其实罕见病孤儿药向来的都是贵的令人咂舌。老谭查阅了《中国罕见病医疗保障城市报告》资料，得到下面的部分天价药物数据
适应症
药物通用名称
是否有仿制药
中国获批日期
年治疗费用（成人）
年治疗费用（儿童）
非典型溶血性尿*症
依库珠单抗
无
~9
-万
70-万
阵发性睡眠性血红蛋白尿
依库珠单抗
无
~9
-万
70-万
糖原累积病Ⅱ型（庞贝病）
阿糖苷酶ɑ
无
~10
万
万
戈谢病
伊米苷酶
无
8~11
万
万
黏多糖贮积症IVA型
依洛硫酸酯酶ɑ
无
~5
万
万
脊髓性肌萎缩症
诺西那生钠
无
~2
万
万
法布雷病
阿加糖酶β
无
~12
万
99万
既然是罕见病就说明得这个病的人少，所以研发药物的企业成本太高，不能靠量的销售来减低单品的价格。
可我国是人口大国，虽说脊髓型肌肉萎缩症占比低，但也有约5万患者。
这个话题其实可以聊很多，比如为什么中国都是世界第二大经济体了，医保基金还这么穷？为什么治疗罕见病的孤儿药这么贵，药企都是黑心老板吗？......
老谭今天只想从患者父母的角度聊聊这个话题。
这5万婴儿怎么办？这5万婴儿还有10万父母怎么办？这5万婴儿还有20万爷爷奶奶、外公外婆怎么办？
70万一针，每隔3个月要打，一年就要万。面对自己怀胎十月生下来的宝宝，你忍心不治？治，那么多钱又从何而来？好像答案只有一个。
疾病面前，有时考验的真的不仅仅是金钱，还有人性的煎熬。
这样的悲剧，医院上演，面对亲人的疾病，有多少人无可奈何的选择了放弃。
有些孩子，不是输在了起跑线上，而是还没来得及上起跑线。
不要让自己陷入这样的境地，不要给自己一个终身后悔的机会。
END
