白癜风是哪个部位开始 http://pf.39.net/bdfyy/bdfhl/150209/4575561.html为进一步减轻罕见病患者的治疗负担，提高治疗可及性，“脊活新生—脊髓性肌萎缩症患者援助项目”于年起正式启动全新援助方案。项目援助药物将继续由渤健（Biogen）公司捐赠。这个增加患者可及性的项目由中国罕见病联盟,中国初级卫生保健基金会倡议。年1月4日，中国初级卫生保健基金会正式宣布，新援助方案启动。与此同时，原有的援助方案于年12月31日正式结束，不再受理新的援助申请。这个新方案如下：在项目周期内开始负荷剂量治疗的患者：经过1瓶诺西那生钠注射液治疗，项目医生评估有继续使用诺西那生钠注射液的临床获益，所有资料经基金会审核通过，在负荷剂量年度内最多为其援助5瓶诺西那生钠注射液。具体援助数量依据患者具体情况及临床检查结果，由项目医生进行判定。每位新患者最多有一次申请负荷剂量年度援助的机会。（负荷剂量年度即包含负荷剂量用药的首个治疗年。）这意味着，在第一年的负荷剂量治疗期间，每个SMA患者的自付费用从万元降到55万元，降幅达60.7%。随后在项目周期内开始维持剂量治疗的患者：完成包含负荷剂量年度治疗后，在维持剂量治疗阶段经过1瓶诺西那生钠注射液治疗后，项目医生评估有继续使用诺西那生钠注射液的临床获益,所有资料经基金会审核通过，在维持剂量年度内最多为其援助2瓶诺西那生钠注射液。这意味着，第一年负荷剂量治疗后的维持剂量治疗期间，SMA患者的自付费用从万降低到55万元，降幅47.6%。具体援助数量依据患者具体情况及临床检查结果由项目医生进行判定。完成上述援助治疗的患者，经项目医生判定需要继续治疗，如仍在项目周期内，可按照维持剂量治疗阶段申请方案循环申请。脊髓性肌萎缩症（spinalmuscularatrophy,SMA）是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病，是导致婴儿死亡的主要遗传原因，也是导致成人残疾的重要原因。年5月，SMA被纳入国家《第一批罕见病目录》。年5月，中国初级卫生保健基金会宣布“脊活新生—SMA患者援助项目“正式启动，为符合项目申请条件的患者免费提供援助药物。项目援助药物诺西那生钠注射液由渤健公司捐赠。截止年12月底，该援助项目已经帮助超过位SMA患者获得药物治疗，延续患者生命，提高生存质量。在中国初级卫生保健基金会网站上，初保基金会表示，提高罕见病患者治疗可及性是一项持续性的工作，需要社会各方的共同努力。这个最新的援助方案经中国初级卫生保健基金会呼吁、中国罕见病联盟倡议、以及药物捐赠企业的积极响应，将极大降低患者的自付负担。初保基金会还表示，全新援助项目的申请条件和原有援助方案保持一致。援助方案信息和申请流程参见“脊活新生—SMA患者援助项目“
