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一周罕闻药事，为您汇总罕见病研发领域最新资讯
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Reblozyl获FDA批准，骨髓增生异常综合征十多年来首个新治疗选择
年4月3日，百时美施贵宝（BMS）和AcceleronPharma宣布其共同开发的红细胞成熟剂Reblozyl（luspatercept-aamt）获美国FDA批准用于治疗极低至中等风险骨髓增生异常综合征患者中出现的贫血。Reblozyl于年11月首次获批，用于治疗需要定期输注血红细胞（RBC）的β-地中海贫血成人患者的贫血症。此次获批为Reblozyl的第二个适应症。
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Soligenix获得合成金丝桃素治疗皮肤T细胞淋巴瘤的欧洲专利4月6日，Soligenix公司宣布已获得欧洲专利局授予的一项关于皮肤病治疗配方的专利(申请编号：)，涵盖合成金丝桃素在皮肤T细胞淋巴瘤（CTCL）中的治疗用途。SGX是一种以合成金丝桃素作为活性成分的“first-in-class”光动力疗法，可通过外用诱导皮肤T淋巴瘤细胞凋亡。点此访问文章全文图片来源：Unsplash
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CatalystBiosciences宣布MarzAA治疗血友病的关键性3期研究设计获FDA和EMA指导意见
4月6日，CatalystBiosciences公司宣布收到FDA和欧洲药品管理局（EMA）关于活化Marzeptacogalfa（MarzAA）关键性3期试验设计的指导。CatalystBiosciences公司表示，后续将根据监管反馈，完善该开放标签试验设计，并计划在年内完成首例患者入组。
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Alnylam完成lumasiran治疗原发性1型高草酸尿症新药申请的FDA滚动提交和EMA上市申请
4月7日，RNAi疗法研发公司AlnylamPharmaceuticals宣布已完成lumasiran的FDA新药申请（NDA）的滚动提交及EMA的上市许可申请（MAA）提交，相关数据计划在今年年中公布。Lumasiran是一种研究性RNAi治疗药物，靶向乙醇酸氧化酶（GO），前期已斩获美国儿科罕见病认定、孤儿药认定、突破性疗法认定、欧洲优先药物（PRIME）资格、加速审评资格，及欧盟孤儿药资格等多项资格认定。
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FDA延长罗氏脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药物risdiplam的PDUFA审查期4月7日，罗氏（Roche）宣布，由于新近大量额外数据的提交，美国FDA已决定将risdiplam新药申请（NDA）的处方药用户收费法（PDUFA）审查期延长至年8月24日。Risdiplam是一种试验性口服运动神经元生存基因-2（SMN2）的mRNA剪接调节剂。本次新提交的数据包括一项在2-25岁2/3型SMA患者中开展的安慰剂对照关键性SUNFISH第2部分研究（n=）的12个月疗效和安全性。
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RecordatiRareDiseases库欣综合征治疗药物Isturisa获欧洲上市许可
4月8日，RecordatiRareDiseases宣布已获得Isturisa（osilodrostat）的欧洲上市许可（EuropeanMarketingAuthorization），范围包括所有欧盟成员国以及英国、挪威、冰岛和列支敦士登。Isturisa是作用于11β-羟化酶（CYP11B1）的库欣综合征的新型口服治疗选择，Recordati公司预计将在今年第三季度启动Isturisa的商业化。点此访问文章全文图片来源：Pexels
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ReportLinker发布-血友病市场预测报告
4月8日，ReportLinker发布血友病市场预测，从疾病类型、治疗目的、疗法分类、地区和细分市场层面，得出了-年血友病市场规模、份额和趋势分析报告。
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