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中国国家药监局药品审评中心(CDE)最新公示,罗氏公司(Roche)在中国提交了risdiplam口服溶液用粉末的上市申请,并于4月23日获CDE受理。Risdiplam是罗氏开发的一款RNA剪接调节剂,用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA),该药物已被美国FDA授予孤儿药资格和快速通道资格,有望于今年在美国获批。本次申请,意味着该药物有望于不远的未来在中国获批,中国有望迎来第二款获批的SMA治疗药物。