脊肌萎缩

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细胞大王在神经退行性疾病中的临床案例研究 [复制链接]

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在治疗神经退行性疾病中,最关键的问题在于疾病对于神经的伤害是不可逆的,因为大脑和脊髓的神经元不能再生。鉴于神经退行性疾病通常是由于神经细胞的消亡,神经干细胞(NSC)移植成为治疗神经退行性疾病的希望。NSC移植的主要目的是通过其再生能力和定向分化能力,取代缺失的细胞和组织,一些信号通路如碱性螺旋-环-螺旋(bHLH)等已被证明可以诱导NSC的定向分化。用NSC当作中枢神经系统移植的细胞源有很多益处:可以获得大量且均一的细胞,增殖速度和分化方向可控(bHLH信号通路可调节),容易与宿主细胞形成正常细胞关联等。已经有研究证实在帕金森病(PD)、阿尔茨海默病(AD)和肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)的动物模型中移植NSC的有利影响。神经干细胞移植治疗PDPD是一种常见的神经系统变性疾病,我国65岁以上人群PD的患病率大约1.7%。大部分PD患者为散发病例,仅有不到10%的患者有家族史。其临床表现主要包括静止性震颤、运动迟缓、肌强直和姿势步态障碍,同时患者可伴有抑郁、便秘和睡眠障碍等非运动症状。在临床研究中,首例人类NSC移植治疗PD的试验在瑞典进行,在为12位患者移植NSC后一个月,有明显改善的患者占41.6%。陈涛等将原代培养的NSC注入12例确诊的PD病人的尾状核头中,移植后3个月临床症状改善率为75%,术后6个月改善率为83.3%。说明体外培养的NSC可以有效治疗PD,但远期疗效还需要进一步观察。神经干细胞移植治疗ADAD又名老年性痴呆,是一种中枢神经系统变性疾病,起病隐匿,慢性进行。主要表现为渐进性记忆障碍、认知功能障碍、人格改变及语言障碍等神经精神症状。AD的病因及发病机制尚未阐明,特征性病理改变为β淀粉样蛋白(amyloidβprotein,Aβ)沉积形成的细胞外老年斑和tau蛋白过度磷酸化形成的神经细胞内神经原纤维缠结,以及神经元丢失伴胶质细胞增生等。基础研究一研究者发现在大鼠脑内注射人Aβ会在大鼠脑内产生炎症反应,注射在侧脑室的NSC可以迁移到Aβ沉积区。这表明NSC能够识别并追踪Aβ损伤区,其在治疗AD等大片脑神经损伤的神经退行性病变中可以起到携带治疗性分子的作用。基础研究二研究发现,将体外培养的人类NSC注射入患AD模型大鼠的侧脑室,几周后在Morris水迷宫实验中,其认知能力明显好于没有注射的对照组。这证明了外源源性NSC改进了PD模型大鼠的认知能力。21世纪医学革命的宗旨是寻找药物以外的治疗。如果说20世纪是药物治疗的时代,那么21世纪将是细胞治疗的时代。细胞治疗时代的开始神奇的“万能细胞”---干细胞人类自诞生以来,就和疾病展开了艰苦卓绝的抗争,然而传统医疗技术的发展已经遇到瓶颈。随着近年来细胞治疗技术的逐步成熟,人类重新看到了曙光。人体有超过种,数量共计上万亿的细胞,而干细胞则是这些细胞的种子细胞,是形成人体器官和组织的特殊细胞源。干细胞的两大特征“自我复制”和“定向分化”,使其具有解决一系列医疗难题的潜力,重新激发了人类对恒久生命的渴望.......细胞大王专家
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