治疗白癜风的方法 http://pf.39.net/bdfyy/bjzkbdfyy/141117/4518401.html6月1日“国际儿童节”前夕，英国医院传出消息，亚瑟于一周前，在该院静脉注射基因药物索伐瑞韦，目前状况良好。索伐瑞韦被誉为“制药史上单价最贵药物”。英国每支售价达万英镑，约合人民币万元。亚瑟出生于年12月，是个早产儿。在养育过程中，父母发现其手臂和腿无力，无法自主活动。年5月初，亚瑟被确诊患有SMA（脊髓性肌萎缩症）1型，俗称渐冻症。“婴儿期被诊断患有SMA，是一件可怕的事。未经治疗的患儿生命极短。一旦发病，他们会逐渐无法抬头、坐立或翻滚，难以吞咽和呼吸，需要24小时护理。患儿通常于出生后两年内死亡，死因是呼吸衰竭。资料显示，索伐瑞韦是全球首个治疗SMA的基因疗法。它将人类SMN1基因的功能拷贝，搭载于腺病*载体，通过静脉注射进入人体，针对性递送到运动神经元细胞中，使SMN蛋白在儿童运动神经元中表达，从而改善肌肉运动和功能，延长生存期。该药只需注射1次。预览时标签不可点收录于话题#个上一篇下一篇
