从70万到3万,昔日ldquo天价药 [复制链接]

要了解诺西那生纳，首先要介绍一下脊髓性肌痿缩症（SMA）这个疾病。SMA是由于脊髓前角及延髓运动神经元变性，导致近端肢体和躯干进行性、对称性肌无力和肌萎缩的神经变性病，是一种由多种基因突变引起的疾病。在诺西那生纳诞生之前，SMA没有任何药物可治，是目前全球首个也是目前唯一一个治疗SMA的药物。

年1月1日起，诺西那生钠注射液进入医保后，市民张先生带着身患脊髓性肌萎缩症（SMA）的儿子注射“救命药”，那个曾经想都不敢想的“天价药”。“孩子确诊脊髓性肌萎缩症（SMA）后，听说一针就需要70多万元，我们全家都懵了，砸锅卖铁我们也凑不出这个钱啊。”张先生说。

张先生口中的“天价药”是靶向治疗药物诺西那生钠注射液，也是我国首个获批治疗脊髓性肌萎缩症的进口药物，SMA患儿使用该药第一年需要注射6针，之后每年注射4针，患者在注射用药后，运动能力会有一定程度恢复，但70万元一针的价格让患者和家人望而却步。

年12月，一个“灵*砍价”的短视频火遍网络，在经过8轮谈判后，70万元每针的诺西那生钠以3.3万元每针的“地板价”进入新版医保目录，这意味着SMA患儿使用该药可以由医保报销，更多的人用得起该药了，大大减轻了SMA患儿家庭的经济负担，也避免了因病致贫的窘境。诺西那生钠注射液给脊髓性肌萎缩症（SMA）看到了更多的希望，保障罕见病患者用药真正成为现实。