北京手足癣医院哪里好 http://news.39.net/bjzkhbzy/210117/8598844.html年05月31日(新泽西州南普兰菲尔德)PTCTherapeutics,Inc.宣布,美国FDA已批准将Evrysdi(risdiplam)利司扑兰的标签扩展包括2个月以下患有脊髓性肌萎缩症(SMA)的婴儿患者。Evrysdi(risdiplam)艾满欣(利司扑兰)是一种生存运动神经元2(SMN2)导向的RNA剪接修饰剂,旨在治疗由导致SMN蛋白缺乏的染色体5q突变引起的SMA。Evrysdi旨在均匀分布到身体的所有部位,包括中枢神经系统(CNS),每天在家中通过口腔或饲管以液体形式给药。Evrysdi旨在通过增加和维持中枢神经系统(CNS)和外周组织中存活运动神经元(SMN)蛋白的产生来治疗SMA。SMN蛋白遍布全身,对维持健康的运动神经元和运动至关重要。
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