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介绍
脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，由存活运动神经元1基因的缺失/突变引起，其特征是运动神经元进行性丧失，导致肌肉无力加重，运动功能恶化，最严重的是形式，2年前死亡。Nusinersen是一种增加功能性SMN蛋白表达的反义寡核苷酸，分别于年和年被美国和欧洲监管机构批准用于SMA。在加载阶段的前四次注射之后，指定的方案需要每4个月进行一次鞘内注射。依从性是治疗成功不可或缺的一部分。坚持使用nusinersen可能会带来特别的挑战，因为大多数SMA患者是需要在专业中心进行复杂的多学科护理(包括持续的鞘内治疗和潜在的专业麻醉和外科手术)的幼儿。然而，关于遵守nusinersen的真实数据是有限的。
方法
我们从年12月23日到年11月20日进行了回顾性索赔数据库分析，以研究完成负荷阶段的美国1-3型SMA患者的nusinersen依从性和停药/持续性，并确定非SMA相关合并症、医疗保健资源利用(HCRU)和成本的依从性或治疗中止。
结果
我们确定了完成加载阶段的23名1型SMA患者、41名2型SMA患者和名3型SMA患者。实际使用中经常偏离指定的nusinersen治疗计划，大多数患者在计划间隔外接受≥1剂。在SMA类型中，非依从性患者更有可能患有SMA相关的合并症(例如，喂养困难、呼吸困难和呼吸异常以及肌肉无力)和更大的HCRU。1、2和3型SMA患者开始治疗后12个月的持续率分别为55.2%、42.4%和54.6%。停用nusinersen的患者和那些没有普遍相似的合并症的患者。停药与各种SMA类型的医疗保健费用增加有关。
结论
我们对索赔数据的分析表明，对nusinersen治疗的停药和不依从性很普遍，并且与更高的合并症发生率、更高的HCRU和患者成本增加有关。
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