齐鲁晚报·齐鲁壹点记者秦聪聪
年1月1日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（年）》正式实施。新医保药品目录落地首日，北京、上海、广东、浙江四川、山东、湖南、湖北、福建、江西、河南等11医院近20位脊髓性肌萎缩症（SMA）患者接受了诺西那生钠治疗。
自此，高价值罕见病药纳入医保实现了零的突破。而作为全球首款SMA疾病修正治疗药物，诺西那生钠的“入保，对于罕见病脊髓性肌萎缩症（SMA）患者及其家庭来说，亦是最好的新年礼物。
从“灵*砍价”到落地不足一个月时间
诺西那生钠是全球首款SMA疾病修正治疗药物，在年国家医保药品目录谈判中再现“灵*砍价”。经历一个半小时谈判，企业谈判代表进行了8次商量，最终“成交”。
医保谈判结果公布后，以国家医疗保障局为代表的各级*府部门贯彻落实《药品目录》国家规定，扎实推动谈判药品落地，指导定点医疗机构和药店的合理配备和使用。从谈判结果公布，到患者享受医保报销*策接受治疗，前后不到一个月的时间，为历年来最短。
年新年首日，首批SMA患者在新的医保药品目录落地的第一天就切实享受到了医保报销*策，迅速高效地实现了从医保谈判到患者治疗获益的成果转化。*府、医疗机构和制药企业多方努力，实现“让国谈创新药物用得上、用得好、用得值”的初衷。
入保“破题”罕见病药物低可及性
“SMA是目前两岁以下婴儿的头号遗传病杀手，诺西那生钠的到来改变了中国SMA临床治疗的格局，让临床医生与SMA患者‘有药可用’，今天这款药物被纳入医保，更让我们‘有药敢用’，真正惠及了SMA患者群体。”作为诺西那生钠注射液进入医保目录后开出首批处方的医生，医院神经内科钟建民教授说。
据悉，诺西那生钠是一种反义寡核苷酸类药物，精准靶向针对SMA的致病原因，有效改善患者运动、呼吸等重要功能、提高生存率，改变SMA的疾病进程。
福建医院神经内科陈万金教授坦言，此前，经常遇到有的SMA患者因无药可治或治疗费用负担过重而放弃治疗或者中断就医，此次诺西那生钠入保，将有效扭转SMA的诊疗的困境。
多方合力为SMA患者送上最好的新年礼物
元旦当天，各地医疗机构医护人员放弃假期的休息时间，为SMA患者加班施治。
医院神经内科罗蓉教授说，“我很荣幸在年的第一天，也是医保落地的第一天为SMA患者进行治疗。作为一名医务工作者，我也感到无比的欣慰与自豪。这无疑是我国SMA诊疗，乃至罕见病领域的历史性时刻。相信中国的SMA临床诊疗水平将迎来新的发展阶段。”
“作为SMA患者关爱中心的一员，我们见证了患者群体从无药可用，到迎来治疗希望，再到今天享受医保*策，家庭负担大大减轻。这种激动的心情是任何语言都无法表达的。在年新年的第一天，首批享受医保*策的患者就接受到了药物治疗，我们也是真心感谢*府、医生、企业以及社会各界为患者群体所做的努力，这是全国SMA患者及家庭收到的最好的新年礼物！”患者组织美儿SMA关爱中心执行主任邢焕萍说。
本月，诺西那生钠医保*策将在全国20多个省市陆续执行，力争借助“双通道”*策，加速医保新*的全面落地执行。
专家呼吁，在有效药物可及的前提下，进一步普及新生儿SMA等罕见病的早期筛查，走好早诊早治的“首公里”，真正打通“筛、诊、治、保”的闭环，造福更多患者和家庭。
