北京青春痘医院那里好 https://baijiahao.baidu.com/s?id=1689206013804347065&wfr=spider&for=pc来源：Insight数据库
作者：Insight数据库
7月4日，据CDE
4月28日，Insight数据库显示，诺华的SMA基因疗法（OAV）首次在国内启动临床。这是一项III期临床试验，属于全球III期临床STEER研究（NCT）的中国部分，针对2-18岁初治2型脊髓型肌萎缩症（SMA）患者。这项临床拟在中国入组20人，美国入组人，今年2月已在美国启动患者招募。
在年美国处方药搜索平台GoodRx发布的药物价格榜单之中，Zolgensma以.5万美元（约合万元）的价格高居榜首。同年其销售额增长47％，为诺华带来了13.5亿美元收入。今年1月Zolgensma在中国获批临床，正式开启了该药在中国的征程。
脊髓性肌萎缩症（spinalmuscularatrophy，SMA）是由于运动神经元存活基因1（SMN1）突变导致SMN蛋白功能缺陷所致的遗传性神经肌肉病，是造成婴幼儿死亡的常染色体隐性遗传疾病之一，已被纳入国家卫生健康委员会等五部门联合发布的《第一批罕见病目录》。该病发病率在1/至1/之间，患者主要表现为进行性、对称性四肢和躯干肌肉无力、萎缩，重症患儿常死于呼吸衰竭。
SMA可根据患者的发病年龄、运动能力和寿命情况分为I~IV型。其中I型最为常见，在出生后几个月即明显发病，严重程度也最高，患者通常难以活过两周岁；II型发病于6至12个月之间，预期年龄在20-30岁；III型发作与儿童和青壮年，IV型则发病于成人或老年。
Zolgensma是一款针对脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法，通过单次静脉注射即可实现持续的SMN蛋白表达，从而阻止疾病进展。这是诺华在年以87亿美元收购AveXis公司获得的产品，在年5月获FDA获批上市，用于两岁以下I型SMA患者。
上市首年，Zolgensma的销售额就突破3.61亿美元；迄今仅仅获批3年，年度销售额已经连年暴涨至13.5亿美元，年一季度也给出了18％的增长，可见其临床需求。
不过，本次在国内启动的临床试验并非针对已在美国获批的2岁以下SMA人群，而是针对2-18岁SMA患者；此外诺华还在针对老年患者适应证开展临床试验。未来，Zolgensma的适应症范围还将继续拓展。
目前，针对SMA已有3种疗法获批，分别是渤健/Ionis开发的反义寡核苷酸药物Spinraza（诺西那生钠）、罗氏的口服疗法Evrysdi（利司扑兰）以及诺华的Zolgensma。前两款如今均已在国内获批上市，诺华的Zolgensma紧随其后，也启动了临床试验。
诺西那生钠此前就曾经因为「70万一针」的高价而上过热搜。这款药物通过鞘内给药用于所有年龄的II型SMA患者，年斩获20.52亿美元全球销售额。去年，诺西那生钠经历了长达一个半小时的医保谈判从70万一针降价至3万+，成功进入了医保乙类目录，引起轰动。诺西那生钠的医保准入，也为国内SMA患者提供了更可负担的治疗方案。
而罗氏的利司扑兰在年8月刚刚获FDA批准，年6月获NMPA批准在中国上市，商品名为艾满欣。
希望SMA治疗药物的持续开发，能为国内患者提供更多、更优的治疗选择。
