脊肌萎缩

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幼儿患脊髓性肌萎缩用上了灵魂谈判后的 [复制链接]

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齐鲁晚报·齐鲁壹点记者刘炳文通讯员杨舸

1月28日,5岁的脊髓性肌萎缩患儿吉吉(化名)医院小儿内科顺利完成腰椎穿刺及鞘内注射基因靶向药物“诺西那生钠注射液”,也成为该药纳入医保后潍坊市首位应用治疗的患儿。1月30日,第二三例患者也分别打了第一针,并于2月13日,完成第二针注射。

这一针,吉吉终于等到了

吉吉(化名)在8个月大的时候开始出现运动发育落后,医院看病,辗转青岛、济南、医院,最终在孩子1岁2个月时经过基因检测后,确诊为脊髓性肌萎缩(简称SMA)Ⅱ型。当时,国内尚无有效治疗该病的药物,吉吉的爸爸妈妈就一直坚持带着吉吉进行康复训练,但依然没能阻止吉吉的病情恶化。

年2月,全球首个脊髓性肌萎缩治疗药物“诺西那生钠注射液”在中国获批上市,但最初高达近70万元1针的药费,并不是一个普通家庭能够承担的。经过医保谈判,“诺西那生”一路被“砍”到3万余元,并于今年1月1日正式纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》。

医院领导高度重视,协调药学部、医保办等相关部门,以最快的速度采购药品。同时,小儿内科副主任医师赵华锋多次组织科室讨论吉吉的治疗方案,确保万无一失。在第1医院后,立即与吉吉家属联系,进行治疗。

1月27日,孩子住进医院小儿内科。1月28日上午,在小儿内科重症监护室(PICU)里,赵华锋与吉吉家属进行了详细的沟通,征得家属同意并签字后,带领相关医护人员为吉吉进行了腰椎穿刺并鞘内注射“诺西那生”,过程顺利,家属听闻后喜极而泣!术后,吉吉情况稳定,无不良反应。2月11日,吉吉注射第二针。家属表示孩子注射第一针后就有明显恢复,比较满意。

第二例是一位叫欣欣(化名)的孩子,今年4岁了。欣欣妈妈在欣欣8个月左右的时候发现孩子双腿无力,下肢只能拖在地上,刚开始考虑是神经发育的落后,在口服一些营养神经的药物的同时配合做一些康复治疗,经过一系列治疗后欣欣的症状并未得到缓解,到了1岁多的时候还不能坐,医院经过基因检测最终确诊为该病。由于家庭经济条件的限制以及药物的短缺,一家人只能“望药兴叹”。当“诺西那生”进入医保以及吉吉医院打了第一针的消息在病友群里传开后,一家人欣喜若狂,医院,进行了治疗。1月30日注射了第一针。欣欣妈妈说自从打了第一针后就能感觉到孩子下肢与之前相比有力量了,现在一家人重新燃起了对未来的希望。

第三例是一位叫成成(化名)的小朋友,4岁,与前面两位小朋友有着类似的病史,当时也是由于肢体无力,几经辗转最终确诊了该病,并于1月30日注射了第一针。

2月13日,欣欣和成成分别注射了第二针。现在经过两针治疗后的成成已经能够独自扶着床边站立,康复治疗的时候康复师对成成的病情恢复情况也感到非常惊叹。

“我想做冰墩墩的好朋友——胖墩墩”

“吉吉第一针成功”的消息很快在潍坊市SMA病友群里传开了,家长们兴奋不已,很快又有多名患儿家属联系到医院,希望尽快开展治疗。

据赵华锋介绍,最近几天,每天都有家属进行咨询,希望孩子能尽快接受治疗。随着“诺西那生”医院,医院将帮助更多的SMA患儿获得更好的治疗。

据了解,在“诺西那生”进入医保以前,济南、青岛就有患儿打过了,但比较少,普通家庭根本不敢奢望。进入医保后,给相关病患及其家庭带来了福音。现在,他们不仅能享受到3万多的药品价格,还可以享受到医保的报销分担。

据吉吉的妈妈介绍,孩子主要症状表现为不能行走,不能站立,打上针后,抬头有劲了,上肢力量也大了,孩子想上学了。吉吉的妈妈还说,孩子很乖,很懂事,很坚强,打第二针连抽血带注射,一声都不哭。孩子已经认识一些字了,智力方面没有问题,像普通孩子一样,喜欢各种积木、车、飞机、变形金刚。

成成的妈妈对记者说,成成特别勇敢,每一次抽血、打针都不会哭,同时也像其他同龄儿一样特别喜欢各种玩偶,尤其是北京冬奥会吉祥物“冰墩墩”。在被问到以后想做什么时,成成脱口而出:“我想做冰墩墩的好朋友——胖墩墩。”逗得大家开怀大笑。看到这一幕,成成妈妈笑着,眼角却不经意间流下泪水。

“每一个小群体都不应该被放弃”

脊髓性肌萎缩症(SMA),是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病,一种由基因缺陷所导致的常染色体隐性遗传病,是婴幼儿的“头号遗传病杀手”。患者主要表现为全身肌肉萎缩无力,身体逐渐丧失各种运动功能,甚至是呼吸和吞咽。

国家医保局谈判代表在谈判过程中的视频,“你们是不是已经尽到最大的努力了?”“每一个小群体都不应该被放弃”,“真的很艰难,我觉得我眼泪都快掉下来了”。

国家医保局谈判代表在谈判过程中的视频让无数网友泪目动容,而谈判的“天价救命药”于1月1日正式纳入国家医保药品目录,越来越多的患儿正迎来新生。“诺西那生”是治疗SMA的特效药,也是本次通过“灵魂谈判”进入医保报销目录的药品之一。

注射第一针后,仅仅是个开始,再打过第二针后,患者还要过2周打第三针,第9周打第4针,以后每4个月打一次。

“诺西那生”在进入医保前,患者治疗费用每年需要上百万元,现在进入医保每年需要十几万元,减轻了患方的负担。

不少患者及家属看到了“灵魂谈判”后,都增强了信心。相信,这是个美好的开端。

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