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“每一个小群体都不该被放弃”，国家医保局谈判代表张劲妮在医保谈判现场的这句话，也将罕见病群体又一次带进公众视野。
国家医保局12月3日召开新闻发布会，公布年国家医保药品目录调整结果。治疗脊髓性肌萎缩症（简称“SMA”）的诺西那生钠注射液纳入了医保目录。
这种药最高时每瓶70万元，后来降到了每瓶50多万元，纳入医保的价格是每瓶3万多元。“孩子有救了！”12月3日，睿睿妈妈郑艳把谈判视频看了一遍又一遍。
12月5日晚，郑艳在家中陪伴睿睿。欣闻救命药进医保的消息后，她对于孩子的未来充满希望。记者苗剑 摄
“没力气，走不动”
睿睿今年3岁，刚上幼儿园。他爱笑爱闹，会讲很多故事，也会读很多英文。
别人上幼儿园是一天，他只能上半天。每天下午，医院做康复。做康复遇到陌生人，别人会小声问郑艳，“孩子看着挺健康，怎么也来做康复？”
一个多月前，睿睿被确诊为SMA。这是一种危及全身多器官，可致残致死的罕见神经系统疾病。
SMA有一个更好理解的名字——儿童版渐冻症，这是一种万分之一发病率的罕见病，目前，我国约有SMA患儿3万人。
时间回到3年前。当年8月，睿睿出生，全家人围着这个小可爱转。3个月大时，睿睿就会抬头、翻身；13个月大时，他可以一个人独立行走；16个月大时，妈妈喊一声“睿睿”，小家伙会张开双臂，朝妈妈奔来。
睿睿两岁时，郑艳发现，孩子走路摇摇晃晃，还有点“内八字”。郑艳要他好好走，睿睿做不到，还委屈地说，“没力气，走不动”。
12月5日晚，睿睿在家中玩耍，腿脚时常由于无力而不受控制。记者苗剑摄
医生的话让人害怕
医院，该做的检查都做了，医生却检查不出问题。
“是不是缺钙，骨质疏松？”医生提出疑问，但又自我否定，“这么小的孩子很少骨质疏松啊”。医院，医生还是摇头没答案。
今年8月，3岁的睿睿要上幼儿园了，一家人从杭州搬回武汉。回武汉后，医院做检查。医生的一句话让郑艳害怕起来：“查不出问题的问题才最可怕。”
医生怀疑，睿睿患上了SMA。这是郑艳第一次听说脊髓性肌萎缩症这种罕见病。
在医生的建议下，一家三口做了基因检测。在等待检测结果的一个月里，郑艳心里隐隐猜到，“或许要被命运判刑了。”
她不愿相信命运的安排，仍然期望是一个意外。10月25日，检测结果显示，儿子睿睿确诊SMA。郑艳坐在医生面前泪流不止。
卖房卖车也要救孩子
面对孙子的病情，睿睿的爷爷、奶奶不由得愁容满面。记者苗剑摄
郑艳想带孩子去北京、上海再看看，医生说，去哪儿看都没用。
如何救孩子？医生告诉郑艳，全球目前治疗SMA只有三种药，且都价格不菲，一般家庭根本难以承受。
一种是价格万元的基因疗法。患者只需接受一次静脉注射，就能实现长期缓解甚至治愈。对于普通家庭来说，这是用一辈子努力都难以企及的“天价”。
一种是诺西那生钠注射液。今年年初，该款药物每瓶售价由70万元瓶降至55万元。患者第一年需要注射6针，后续每年3针，需要长期使用。即便加上SMA基金会的补贴，患者家属第一年只需支付一瓶药价，但高达55万元。
还有一种是口服药。这种药每日1次，价格与诺西那生钠注射液相差不多。
“万的特效药打不起，那我们就打55万的。”郑艳和丈夫商量，卖房卖车也要救孩子。从医院回家的那天晚上，她把结婚时戴的戒指找了出来，“能凑一点是一点，砸锅卖铁也要救”。
但郑艳知道，就算砸锅卖铁，他们家最多也只能支付第一年的费用。第二年、第三年……未来的每一年，他们都要面临55万元的治疗费。
孩子晚上睡觉会疼到哭醒
去幼儿园的路上，别的小朋友蹦蹦跳跳跟着家长走，但睿睿不行，奶奶要一路抱着他走。在幼儿园，同班同学蹲下后能轻松站起来，但睿睿不行，他要用手撑地慢慢爬起来。
SMA患儿没有力气，家长最怕孩子感冒咳嗽，“一口痰咳不出来，就会把命带走。”入冬后，感冒多发，SMA的患儿家长都提高了警惕。
诊断为SMA后，睿睿的一些症状都可以解释了。晚上睡觉时，睿睿经常会手脚抽搐，疼到哭醒。孩子嘴里喊着妈妈，妈妈除了心疼却什么也做不了。
深夜，郑艳把哭醒的孩子抱起来，抱在怀里摇啊摇。孩子问她：“人为什么要睡觉，我不喜欢睡觉，因为我的腿会痛。”郑艳忍着泪向孩子道歉：妈妈对不起你，没能给你一个健康的身体。
上个月，郑艳所在的一个SMA患者交流群里又有孩子离世。郑艳最害怕看到交流群里有人转售呼吸机。这意味着又一个孩子走了。
睿睿确诊为SMA后，郑艳从斤暴瘦到了80斤，一向硬朗的婆婆也瘦了好几十斤。每次在家，大家都不敢开口说话，无论提及何事，最后都会回归到孩子的病情。
“睿睿有救了”
年获批的诺西那生钠注射液，是我国首个治疗SMA的药物。该药上市后，被纳入医保谈判范围，国家希望和相关药企谈判，把价格降下来。
医生判断，睿睿如果不用药，会慢慢退化到除了眼睛全身都不能动，最多只能活到18岁。郑艳急着给孩子打上第一针，但医生建议她等一等。
医生告诉郑艳，如果诺西那生钠注射液能纳入医保，就不用卖房筹款了。这个消息就像救命稻草，郑艳寄希望于今年的国家医保药品目录谈判。
这次国家医保药品目录谈判是11月11日进行的。郑艳通过病友
