渐冻症（ALS）又名肌萎缩侧索硬化，是一种运动神经元发生恶性病变的疾病，主要表现为脊髓以及大脑部位的运动神经细胞不明原因死亡，其发病原因有多种说法，神经营养因子缺乏、自由基使神经细胞膜受损、独性神经物质累积等都是常见因素。
据统计患者患病2~5年死亡率高达80%~90%。对ALS进行有效干预，成为当代医学研究的重点，随着干细胞研究进展的不断推进，干细胞移植也成为了新的研究方向。
干细胞干预运动神经元病机制
干细胞包含全能干细胞、多能干细胞、单能干细胞，具有无限或者永生的自我更细能力，被医学界认为是原始细胞群。干细胞具有极强的分化潜能，可以分化为各类型细胞，激活干细胞潜能促进其分化，则能帮助很多细胞、组织、器官损伤等疾病进行良好的修复。干细胞在运动神经元病调理中具有分化为神经元的潜能，可以有效修复宿主体内受损的运动神经元，从而提升其生活质量。
实验室研究
①OzgocmenS在研究干细胞与运动神经元疾病时，将干细胞移植进渐冻症模型小鼠中，经过一系列培养与实验，研究人员成功在移植小鼠的脊髓以及大脑内检测到了干细胞神经标志物，并且在其他部位检测到干细胞。由此可见，干细胞移植可以分化成为脊髓及脑内神经元，修复神经元受损情况。
②Vercelli在研究干细胞移植运动神经元病时，选择将自体骨髓干细胞移植入G转基因小鼠中，实验进行10周后，研究者在小鼠脊髓内观察到神经胶质原纤维酸性蛋白以及微管缔合蛋白两种阴性神经元细胞。由上可知，骨髓干细胞移植能够在运动神经元病宿主体内取得良好的存活率，并且顺利迁移，分化成为神经元细胞，延缓运动神经元数量衰减的情况。
临床案例
①学者Yan等人对~年收治的48例运动神经元病患者进行了自体骨髓干细胞移植治疗。结果显示，术后1周，43例患者中患者症状缓解率为47.9%，据统计，研究组患者中有7例患者抬头困难症状缓解，7例患者言语不清吞咽困难症状好转，15例患者肌束震颤次数明显减少，11例患者肌力增高。
②学者Wang等人对~年收治的40例运动神经元病患者进行了脐带血间充质干细胞移植，移植前后抽取检测患者磷酸肌酸激酶（CK）、同功酶（CK-MB）指数，结果显示患者治疗后相关指数明显改善。由此可知，脐带血间充质干细胞移植有助于促进生长因子、细胞因子等分泌，发挥营养功效，促进运动神经元病患者神经功能恢复，改善其肌肉萎缩症状。
表1患者治疗前后CK、CK-MB水平对比
总结：干细胞移植在ALS中已经取得了良好的实验室研究结果和临床应用效果，未来随着干细胞研究的进一步深入以及治疗的不断规范，干细胞有极大可能改善或逆转运动神经元病这种“不治之症”。
