1月12日，医院儿童神经专科迎来了第一位SMA（脊髓性肌萎缩症）小患者——小安（化名），并于当天顺利完成诺西那生钠鞘内注射治疗，小安成为医保*策下贵州省首例诺西那生钠鞘内注射治疗的脊髓性肌萎缩症患者。
小安正在接受治疗
SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉病，如果不进行治疗，大多数患有较严重疾病类型（SMAI型）的婴儿甚至无法活到两岁。其他类型患者会因为病情加重而最终丧失行走能力，给家庭和社会带来了沉重负担。
在诺西那生钠等疾病修正治疗药物上市之前，SMA无药可治，仅能通过呼吸、营养支持及康复治疗等方法进行综合管理。诺西那生钠是全球首个获批的SMA基因剪切调控治疗药物，通过鞘内注射给药，可以改善患者运动功能、提高生存率，改变SMA的疾病自然病程。
过去由于诺西那生钠价格高昂，且需要长期治疗，受益患者人数有限。
年12月，包括诺西那生钠注射液在内的7款罕见病治疗药物进入新版国家医保目录，诺西那生钠注射液的价格也从“天价”降至3.3万元，这为倍受SMA疾病折磨的孩子们带来了希望。
治疗后小安与医务人员合影
接受鞘注治疗前，小安步态蹒跚，下蹲后站立困难，贵医附院儿童神经专科多次组织MDT会诊和评估，为患儿制定了周密的治疗计划和治疗后监护。医保*策下和“天价药”降价后，小安成为贵州省首例接受诺西那生钠鞘内注射治疗的SMA患者。目前小安正在病房进行后续观察，无不良反应，各方面情况良好。
“小朋友，你今天表现很棒！以后要继续加油！”贵医附院医护人员为术后的小安送上鲜花，鼓励他战胜病魔，乐观生活。
