得了白癜风好治疗吗 http://m.39.net/news/a_6288655.html近日，经美国FDA批准，小儿脊髓性肌肉萎缩基因疗法在美上市，一支药物标价万美元（约万元），堪称史上最贵药。有人质疑这是在拿孩子的命要挟家长，讨要赎金。医药公司称，治疗该病只需一支药，且在医保覆盖范围内，还可以分期付款。通过该疗法后痊愈儿童的家长称：生命无法用金钱衡量。
什么是小儿脊髓性肌萎缩症？
脊髓性肌萎缩（SMA）又称进行性脊髓性肌萎缩症、脊肌萎缩症，是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，由SMN1基因缺陷或缺失引起。没有功能性SMN1基因，患有SMA的婴儿会失去负责肌肉功能的运动神经元，影响呼吸、吞咽、说话和行走。如果不治疗，肌肉逐渐变弱。在最严重的情况中，超过90％的病例会导致瘫痪且死亡。
每年约有至名婴儿在美国出生时患有SMA。
综合时差视频、动脉网、新华社
编辑：董淑杰
