最新宣布首个SMA口服药利司扑兰主动 [复制链接]

6月9日，山东药械集中采购平台发布关于利司扑兰主动降价的通知。

罗氏对脊髓性肌萎缩症（SMA）罕见病药物利司扑兰主动下调价格，根据相关*策调整招采平台挂网价格为每瓶1.45万元。

利司扑兰给药方便，按年龄体重计算药品，价格调整后最大使用剂量患者（2岁及以上且体重20公斤以上）年治疗费用将低于45万元。低体重的SMA患者由于用量少，年治疗费用较最大剂量可至多节约2/3。

罗氏制药中国称，此次主动调整利司扑兰的价格，展现了罗氏进一步减轻SMA患者和家庭的经济负担、提升SMA治疗可及性的努力和诚意。同时，其在今年也将继续提交医保申报材料，申请利司扑兰参与国家医保谈判。

首个口服治疗药物，市场表现优秀

年6月17日，国家药监局发布公告，利司扑兰口服溶液获批上市，适应症为2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症（SMA），这也成为我国首个SMA的口服疾病修正治疗药物。作为一款罕见病药物，利司扑兰的市场表现十分优秀，年全球销售额达到6.59亿美元。

罗氏自利司扑兰获批上市以来，一直积极通过支持相关基金会开展慈善援助、参与国家医保谈判、参与拓展城市惠民保等方式，参与支持罕见病多层次医疗保障体系建设，并切实帮助提高SMA患者对创新药物的可及性。

SMA是一种危及全身多系统、致死致残的罕见神经疾病，位居两岁以下儿童致死性遗传病的首位。重症SMA患儿如不进行有效治疗，80%患儿会在一岁内死亡，很少能存活超过两岁。

SMA的发病率为存活新生儿中1／，每年国内约新增例SMA患者，其中约80%患者在出生后18个月内起病。年5月，国家卫生健康委员会等五部门联合制定的《第一批罕见病目录》，旨在进一步加强罕见病管理，提高罕见病诊疗水平。SMA被列入第一批纳入目录的种罕见病之一。

数字背后隐藏的是成千上万个的家庭，而这种罕见病离普通人也并不遥远。流行病调查数据显示，每40到50人就有一个基因携带者，一旦父母双方都是携带者，就有四分之一的概率生出患儿。

近年来，国家大力推进罕见病防治事业，为国内包括脊髓性肌萎缩症（SMA）在内的罕见病患者带来了更多的创新药物，并通过探索1+N的罕见病多层次医疗保障体系，不断提升罕见病用药保障。

截至目前，利司扑兰已在包括中国在内的超过75个国家及地区获批，罕见病脊髓性肌萎缩产品组合覆盖了世界范围内近名患者。据罗氏官微消息，中华医学会儿科分会罕见病学组组长、医院主任医师王艺教授表示，“利司扑兰的获批，意味着SMA的治疗进入了口服治疗的新阶段。”

作为SMA领域的创新药物，利司扑兰目前还没有进入医保目录，但其已经可以在不增加当前医保支出的前提下，给SMA患者带来更多、更好的临床选择，实现更大获益，例如：机制创新、临床研究纳入了广泛的SMA患者人群、为患者带来更多全身获益、安全性良好、口服给药方式让广泛患者人群获益、低龄小体重患者经济性更优、治疗成本降低等。

加大研发、积极合作，深耕布局罕见病市场

近年来，罕见病市场持续升温，弗若斯特沙利文数据显示，全球罕见病药物的市场规模预计将从年的亿美元增至年的亿美元，复合年增长率为11%。中国罕见病药物市场预计将急剧增长，由年的13亿美元增至年的亿美元，折合人民币约亿元，复合年增长率为34.5%，将超过美国及世界其他地区的同期复合年增长率。

市场增速显著，吸引着越来越多的跨国药企入局，其研发和收并购能力也在持续增加。

罗氏是罕见病领域的头部药企之一，近年来，罗氏在罕见病药物研发的投资不断增加，罕见病药物的研发在其临床管线中占比从年的12.2%，上升至年的16.3%。

年8月，罗氏宣布与ShapeTherapeutics公司达成多靶点战略合作和许可协议，共同开发针对阿尔茨海默病、帕金森病和罕见疾病领域特定靶点的基因治疗药物。

年，罗氏2款抗癌药获得孤儿药资格，分别是glofitamab（前称CD20-TCB）用于治疗套细胞淋巴瘤（MCL）和pralsetinib用于治疗转移性RET融合阳性实体瘤。

年，5月23日罗氏制药中国宣布，其创新药物Crovalimab，在用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的III期临床研究COMMODORE3中取得阳性结果，以乳酸脱氢酶（LDH）水平测定的溶血控制的平均比例以及避免输血（TA）的患者比例均达到共同主要终点。Crovalimab有望成为罗氏史上首个以中国作为全球首发的创新药物。

如今，罗氏发展依然强劲。年，罗氏实现总计亿瑞士法郎的营收；年实现营收亿瑞士法郎，位列全球制药企业营收排行榜第三。

秉承“先患者之需而行”的理念，罗氏表示，将继续与多方合作，不断将更多的创新药物更快带入中国，同时积极助力中国多层次医疗保障体系建设，惠及更多中国患者。