今天，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（年）》正式实施。新医保药品目录落地首日，北京、上海、广东、浙江等11医院的近20名脊髓性肌萎缩症（sma）患者接受了诺西那生钠治疗。上午，医院为首名上海医保患者进行了注射。
sma是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病，属于常染色体隐性遗传病。它在临床并不少见，是目前两岁以下婴儿的头号遗传病杀手。
作为全球首款sma疾病修正治疗药物，诺西那生钠是一种反义寡核苷酸类药物，精准靶向针对sma的致病原因，能有效改善患者运动、呼吸等重要功能，提高生存率，改变sma的疾病进程。
从“国谈”结果公布，到患者享受医保报销*策接受治疗，前后不到一个月时间，体现了医保部门和卫生健康委对罕见病群体的高度
