据英国《独立报》12月20日报道，诺华制药公司（Novaritis）目前正计划建立一种“摇奖”系统，免费赠送“世界上最昂贵的药物”，但许多患者对此表示担心，认为这种挑选“幸运儿”来获得救命药并不是最好的办法，并且很可能会引发棘手的道德问题。
这种药叫作Zolgensma，更准确地说，这是诺华（Novartis）专为小儿脊髓性肌肉萎缩症（spinalmuscularatrophy，简称SMA）开发的一次型基因疗法，单剂要价高达.5万美元，也被称为“史上最贵的药”。
SMA是一种罕见的遗传性疾病，患儿用于编码运动神经元生存蛋白(SMN)的基因突变，因而出现进行性肌肉无力、瘫痪等症状，严重时，在2岁时死亡。Zolgensma通过单次静脉注射，向患儿SMN基因的功能性拷贝，从而通过持续的SMN蛋白表达来阻止疾病进展。
该“摇奖”系统（被称为“管理访问计划”）将两周一次为居住在“Zolgensma”未获批国家的两岁以下的婴儿通过“摇奖”的方式提供免费药物。而未被选择的人将继续留在该计划中，直到他们不再具有医疗资格为止。
开发该药物的诺华子公司AveXis表示，该计划是为响应美国以外对该药物不断增长的需求而创建的，并于5月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。这个“摇奖”系统定于1月2日开始，其目标是在生产允许的情况下，每年分发约剂免费剂量。仅在欧洲，大约名儿童被认为患有最严重的SMA型，即1型。
英国倡导组织TreatSMA已表示对该计划的
