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湖南日报·新湖南客户端1月7日讯（文字/视频记者周阳乐通讯员曹璇绚王鹏辉）“我们等了快5年，终于看到了希望。”1月7日，脊髓性肌肉萎缩症（SMA）患儿嘟嘟（化名）医院注射了第一针诺西那生钠，嘟嘟的母亲眼含泪光。据悉，年的第一周，已有8名SMA患儿在该院儿科陆续成功鞘内注射该药物。
SMA是由运动神经元存活基因1缺失或突变所导致的罕见遗传性神经肌肉疾病，导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力。“通过靶向药物进行疾病修正治疗是SMA最重要和有效的治疗手段，诺西那生钠注射液和利司普兰是目前两种获批进入国内的疾病修正药物。”医院儿科主任彭镜教授介绍，诺西那生钠注射液高昂的价格让绝大部分家庭望而却步。“在诺西那生钠进入医保前，医院一共只有12名患儿接受这两种疾病修正治疗药物。”他说。
年12月3日，一场“灵*砍价”连上了三个微博热搜。经过谈判，诺西那生钠最终以3.3万元每针的价格进入新版医保药品目录。许多家庭了解到该消息后，就开始向医院小儿神经专科表达用药意愿。该院作为湖南省罕见病诊治的牵头单位，立即组织团队确保SMA患儿能在最快的时间内接受评估和治疗。
据悉，今年元旦当天，在多部门的通力协作下，两名儿童在医院接受了注射，成为了全国首批享受医保报销*策红利的患儿。1月7日，经过临床检查、运动功能等一系列评估，嘟嘟和另一名患儿也成为了该项医保*策的获益者，医院小儿神经专科SMA诊疗团队杨丽芬副教授为她们进行了诺西那生钠鞘内注射治疗。年的第一周，已有30位患儿要求进行用药评估，其中8位患儿接受了药物治疗。
“每一个生命都不应被放弃。”彭镜表示，诺西那生钠注射液进入医保，说明国家对于罕见病群体的重视，这不仅是SMA患儿的福音，对于其他罕见病患者及家庭来说，也象征着希望。
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