安卓开发求职招聘QQ群 http://cgia.cn/news/chanye/1664077.html鞘内注射特效药“诺西那生钠”。
诺西那生钠注射液。
红网时刻常德2月9日讯(记者白玲川)近日,在麻醉科、超声科的护航下,医院儿科汪明辉主任及其团队再次成功为另一名14岁脊髓性肌萎缩症(II型)患儿完成诺西那生钠注射液鞘注治疗。这个昔日需要近70万一针的天价药,现在只需3万多,为患者节省了几十万。
脊髓性肌萎缩症(简称SMA)是一种基因缺陷导致的常染色体隐形遗传病,患者典型表现为全身肌肉萎缩无力,肌张力低,正常站立、行走等运动功能受限等,运动发育显著落后于正常儿童,甚至无法完成如咀嚼、吞咽、呼吸等维持生命活动的最基本动作,身体逐渐丧失各种运动能力,但智力发育正常。任何年龄、种族、性别的人都有可能患上SMA,据统计,中国约有SMA携带者,SMA产前携带率为1/35-1/50,SMA新生儿发病率为1/-1/。
年12月23日,全球首个治疗SMA的精准靶向药物诺西那生钠问世,年该药获批在中国上市,然而,每针70万元的定价让患者们刚刚燃起的希望之火很快被浇灭,年11月,在医保目录药品谈判现场,经过了八轮连砍的“灵魂砍价”,治疗罕见病SMA的药品诺西那生钠从70万元降价到3.3万元并被纳入医保目录。
据了解,年12月3日下午,常德一名13岁的脊髓性肌萎缩症(II型)患儿在医院,顺利鞘内注射特效药“诺西那生钠”,这也是常德首次为儿童SMA患者鞘内注射。
汪明辉介绍,诺西那生钠精准靶向治疗SMA疗效明确,该药被正式纳入医保开启了罕见病可治、治得起的新时代,给SMA患儿及家庭带来了希望,目前被“灵魂砍价”的救命药已落地常德,不出常德就能完成定期鞘注治疗,让常德市SMA群体进一步受益。