北京治疗白癜风病的医院 http://www.t52mall.com/时至今日，脊髓性肌萎缩症仍是导致婴儿死亡的最常见遗传疾病之一。记者8月9日获悉，国家药监局经优先审评资格认定后，已正式批准全球首个脊髓性肌萎缩症口服创新药利司扑兰上市。呼吸、吞咽、行走，这些健康人与生俱来的本能，却是脊髓性肌萎缩症（SMA）患儿终生梦寐以求却难以获得的幸运。囿于病床，他们往往要伴随呼吸机和轮椅生存，一寸一寸地丈量这个世界。自年起，每年的8月被定为全球SMA关爱月。在今年的SMA关爱月中，由中国妇女发展基金会主办，来自首都医科医院、安徽医院、医院、福建医院、医院、浙江大医院的多学科专家团队纷纷走进各地的SMA患者家庭，不仅为他们送去专业医学支持，也为他们带去细致的居家照护建议与重拾希望的信心和力量。相关专家介绍，脊髓性肌萎缩症是一种危及全身多器官、可致残致死的罕见神经疾病，且属于最常见的遗传疾病之一。这一疾病会影响患者的运动、呼吸、吞咽以及脾脏、心脏、胰腺等多器官，甚至威胁生存。重症SMA患儿如不进行有效治疗，80%都会在一岁内死亡，很少能存活超过两岁。专家表示，SMA的治疗就是在与时间赛跑，SMA患者越早诊断，越早开始有效治疗效果也就越好。目前，我国已高度重视相关创新药的快速审批。今年3月，《国民经济和社会发展第十四个五年规划和年远景目标纲要》明确提出，要继续深化医药卫生体制改革，完善创新药物快速审评审批机制，加快临床急需和罕见病治疗药品审评审批。这次经国家药监局优先审评资格认定，罗氏制药最新研发的全球首个SMA口服创新药利司扑兰已正式获批上市，为患者带来了全新的治疗选择和希望。快速审批的新机制，也让国内患者几乎与全球同步用上了最新治疗药物。
