12月3日，国家医保局发布消息：全球首个用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩症(SMA)的精准靶向治疗药物诺西那生钠注射液被正式纳入医保，年1月1日起正式执行。看到消息后，张恒握着手机痛哭失声。他说，这一刻堪比彩票中头奖。
年12月底，济南时报·新黄河客户端曾以《一针药69.97万!山东SMA患儿家长：以前无药可医，现在有药医不起》为题报道了SMA患儿群体。彼时，一针诺西那生钠注射液售价69.97万元，挡住了大多数患儿的治疗路。业内人士分析，经过此次国家医保目录药品谈判，患儿家长们每年的自费费用或降至十万元以内。不过，2年前我们报道中的四名患儿，有两名已不幸离世。
曾是患儿家长的“心头刺”
看到诺西那生纳纳入医保的消息后，张恒所在的“山东SMA之家康复交流群”沸腾了。群里的家长们无一例外地表达着自己的激动之情“哭了，终于等到了”“孩子有救了”“我激动地老掉泪，孩子的病真治得起了”。
张恒仍然记得，上次群里这么沸腾，还是两年前。那时，全球首个SMA精准靶向治疗药物——诺西那生钠注射液获国家药品监督管理局批准，群里的家长们无一例外地觉得孩子们有救了。直到2个月后诺西那生钠注射液正式公布售价为69.97万元。看到药价，群里沉寂了许久。
诺西那生纳注射液是全球首个SMA精准靶向治疗药物，于年正式在中国获批上市，售价为69.97万元。患儿第一年需用药6次，往后每年用药3次，终身不停。“5毫升的药水近70万，一毫升是20滴，一滴就是元。”有医生如此计算。因定价高昂，被患儿家长们称为“天价救命药”。
年，患儿名熙用药的发票
SMA即脊髓性肌萎缩症，是一种相对常见的罕见病，每40-50人就有一人携带致病基因；携带者不会有任何症状，但如果两个携带者结婚，每次怀孕就都有25%的概率会生下患儿。按照严重程度高低，依次分为Ⅰ型、Ⅱ型和Ⅲ型。因为一段异常的基因，患者全身的肌肉陷于无力和萎缩，各种运动功能会逐渐丧失，不能动、不能进食、直到最后，不能呼吸，患儿寿命大多不超过2岁。据估算，我国目前有二到三万名SMA患儿。
张恒的儿子石头（经受访人同意无码刊发）
年10月8日，张恒的儿子石头被确诊为SMAⅡ型，医生曾预言石头活不过2岁。药价公布后，“绝望”是张恒唯一的心情。“从无药可医，到有药医不起，我宁愿没药。”张恒如此形容当时的状态。他曾算过一笔账，在有援助项目的前提下，患者家庭每年也需自费万，头10年，仍需投入万元，再往后每10年是万元。对于绝大部分家庭来说，这无异于天文数字。
患儿回访：有的孩子没等到药
名熙是德州禹城的SMAⅠ型患儿，也是最早使用诺西那生纳注射液的患儿之一。他也是新黄河记者持续
