义诊现场。
红网时刻新闻2月27日讯（通讯员姚家琦徐丽李芬）还记得年“国家队”灵魂砍价吗？成功将罕见病脊髓性肌萎缩症的“救命药”诺西那生钠注射液从70万元一针降至3.3万元入选国家医保目录，为罕见病治疗迎来新希望。在16个“国际罕见病日”来临前夕，再传好消息，脊髓性肌萎缩症（简称“SMA”）口服治疗药物利司扑兰正式被纳入医保，并于3月1日起正式落地执行新医保谈判价格，价格由每瓶元下降至每瓶元，为这些被疾病缠住的家庭再次注入了一缕曙光。
年2月26日上午，医院迎来一批罕见病患儿，他们在得知口服药纳入医保的利好消息后，医院举行的义诊活动。
医院神经内科主任、主任医师吴丽文介绍，脊髓性肌萎缩症属常染色体隐性遗传病，是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。根据患者起病年龄和临床病程，将SMA由重到轻分为4型。随着病情的进展，肌无力可进一步导致骨骼系统、呼吸系统、消化系统及其他系统异常。重症SMA患儿如不进行有效治疗，多数会在2岁内夭折。近几年来，随着新治疗药物的研发和治疗水平的提升，更多患者可以获得更长的生存期。
由于罕见病患病人少，市场需求有限，因此，罕见病药物也被形象地称为“孤儿药”。此外，即使罕见病有药可医，一些罕见病药物的“天价”，也超出绝大部分人的支付能力，让患者望而却步，陷入无助的境地。补齐罕见病患者的用药短板，成为建设中国医保制度的一项重要内容，也是每年国家医保谈判中备受
