1月7日，患有脊髓性肌萎缩症的5岁女孩朵朵（化名），医院（以下简称“省一院”）顺利注射治疗药物诺西那生钠。原本这种药物一针的费用近70万，进入医保目录后降到每针元，朵朵也成为云南第一个成功使用该药的患儿。朵朵出生几个月后，就被确诊为脊髓性肌萎缩症。年，全球首个脊髓性肌萎缩症治疗药物“诺西那生钠注射液”在中国获批上市。但是面对近70万一针的药费，朵朵一家完全无法承担。朵朵的妈妈邹女士表示，即使是有援助计划的补贴，一年的药费也不是他们这样的普通家庭能够承担的。不过虽然无法药物治疗，但确诊后的4年多来，他们一家从来没有放弃过希望，“确诊时医生就告诉我们，孩子活不过2岁，但是我们没有放弃，一边帮女儿做康复治疗，一边在期待着好消息。”终于，他们从新闻中得到了好消息。年11月11日，在国家医保目录药品谈判现场，诺西那生钠注射液价格最终降到了元每针。这个好消息，让朵朵一家重新燃起了希望。年1月1日，新版《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》正式落地。1月4日，他们就接到省一院儿科的电话，得知孩子可医院，成功进行了第一次的药物注射治疗。“这是这类疾病患儿的福音。很多家长告诉我，得知这个好消息后，他们非常激动，甚至痛哭。”省一院儿科主任汤春辉表示，脊髓性肌萎缩症是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，会导致严重的肌肉萎缩、无力和进行性运动功能丧失，位居2岁以下儿童致死性遗传病的首位。5岁的朵朵下肢已经基本丧失了运动能力，双手也只能进行有限活动，如果再不进行药物治疗，病情只会发展得越来越严重。而现在，朵朵开始接受药物、康复等系统治疗，不仅能延缓病程，还能逐渐恢复运动能力。省一院药学部副主任赵银表示，为了确保新版《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》在医院落地，省一院第一时间召开药事会和院长办公会，把推动谈判药品落地作为“为群众办实事”的重要内容，及医院药品供应目录。同时，省一院药学部、药品采购管理办公室、医保办和有关方面通力合作，确保谈判药品“应配尽配”，保障参保患者受益。昆明日报全媒体记者：张晓莉编辑：周晓雪编审：郑阳洋终审：周健军长期接受来稿，投稿邮箱：zsccsina.
