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9月6日，据《科技日报》报道，美国西达赛奈医学中心研究人员开发出一种干细胞和基因联合疗法，可潜在地保护肌萎缩性侧索硬化症（ALS，俗称渐冻症）患者脊髓中的患病运动神经元。
肌萎缩侧索硬化症(amyotrophiclateralsclerosis，ALS)，是一种以大脑和脊髓运动神经元退行性改变为特征的进行性麻痹性疾病。ALS通常以隐匿性的局部无力起病，然后快速进展至包括膈肌在内的多数肌肉麻痹，身体如同被逐渐冻住一样，从发病进展至呼吸麻痹死亡通常年限为3~5年。
大部分ALS患者是四肢无力起病，有大约1/3患者以咀嚼、构音及吞咽障碍等延髓麻痹症状为首发症状。
晚期患者常常仅能转动眼球和控制排便，连呼吸都需要通过呼吸机辅助，由于喉咙肌肉萎缩，无法自己进食，就连痰都有可能让自己窒息。因此患者的生存质量通常很差。
著名“渐冻人”：物理学家霍金
ALS的核心病理改变为运动皮质及脊髓运动神经元凋亡，伴随有星形胶质细胞、小胶质细胞及少突胶质细胞增生的神经炎性反应。自从年过氧化物歧化酶1(SOD1)基因被证实与ALS相关，至今已至少发现25个相关基因，包括TDP43及C9orf72等。
但迄今为止，尚无有效治疗方法可以给ALS患者带来实质性获益，药物治疗仅能有限提高患者生存率。
FDA批准的第一款治疗用药是利鲁唑(riluzole)，其作用是抑制神经元的过度凋亡，但其累积剂量需达半年以上才可收获疗效。依达拉奉(edaravone)是FDA批准用于ALS的第二款药，可以缓解氧化应激压力，但它仅对于中、重度患者有治疗效果，而对轻度患者可能无治疗效果。除此以外，有超过60种药物在临床研究阶段就以失败告终。
为延缓病程，让ALS患者尽量长时间地获得更高质量生存，科学家们逐渐将目光转向选择其他治疗方法。
随着基因技术等研究的进展，ALS的新型治疗方法成为研究热点，包括基因疗法及干细胞移植疗法等。
干细胞可以通过减少炎症反应、释放生长因子及其他一些可能的机制支撑濒死的运动神经元。
已有几项临床前及临床试验使用了人类骨髓来源的间充质干细胞，这些干细胞可以分化为特殊的分泌神经营养因子的神经支持细胞，证实干细胞治疗具有显著神经保护作用，延迟SOD1转基因模型小鼠发病时间及延长生存时间。
最近，国际著名期刊《自然·医学》上发布了一项干细胞治疗渐冻症患者的1/2a期试验成果。美国西达赛奈医学中心研究人员将分泌GDNF的人神经祖细胞（分化方向为某种神经细胞的干细胞）移植到18名ALS患者的脊髓中，无一人出现严重副作用，证实了疗法的安全性。
干细胞可以不断自我更新，经过遗传操作后依然能够稳定地在体外增殖，因此其能够作为基因治疗的载体。研究人员称，使用干细胞是将某种基因表达的重要蛋白质输送到大脑或脊髓的有效方式，否则这些蛋白质无法通过血脑屏障。
运动神经元是将信号从大脑或脊髓传递到肌肉以实现运动的细胞。该研究使用干细胞来产生一种称为神经营养因子GDNF的蛋白质，这种蛋白质是由神经胶质细胞系衍生的，可促进运动神经元的存活。经过基因工程处理的干细胞移植到运动神经元所处的中枢神经系统中，这些干细胞可变成新的星形胶质细胞并释放保护性蛋白质GDNF，帮助运动神经元保持活力。
细胞产物在脊髓中存活并保护运动神经元，并且没有发生其他不良反应。
该试验的主要目标是确保将释放GDNF的细胞递送到脊髓中而不产生任何安全问题或影响腿部功能。
研究人员开发了一种新型注射装置，可以将干细胞基因产物安全地输送到患者的脊髓中。由于ALS患者通常以相似的速度失去双腿的力量，研究人员仅将基因编辑后的干细胞移植到脊髓的一侧，以便对双腿的治疗效果进行直接比较。
新型注射装置
移植后，患者被随访一年，以便检测腿部力量。结果显示，与未经治疗的腿部相比，细胞移植对治疗腿部肌肉力量没有负面影响。18名接受新方法治疗的患者中，没有一人在移植后出现严重的副作用。
值得注意的是，经过一次性治疗后，这些细胞可存活并产生GDNF蛋白质长达42个月。
由于这种干细胞产品移植到人的脊髓，可产生一种促进运动神经元存活的GDNF蛋白质，理论上可以起到延缓ALS病程的效果。
虽然该疗法还无法从根本上改变患者逐渐被封冻的神经系统，但也是种保持神经元活力的尝试。相信随着细胞与基因治疗技术的不断进步以及对ALS发病机制的更深入了解，不久的将来干细胞在ALS治疗领域将会有更令人惊喜的进展。
