脊肌萎缩

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ldquo生命种子rdquo干细 [复制链接]

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每个宝贝的出生都能带给家庭无尽的欢乐,但由于遗传、环境等因素的改变,总有一些不幸的孩子患上一些难以治疗的疾病,这些疾病即使有药物控制,也让这些孩子的生活质量大打折扣。

现在,关于儿童难治疾病的治疗探索,一直是全球各个医疗研究机构的重点。通过用生命的种子——干细胞,来进行儿童疾病的治疗,几乎称为所有前沿医疗机构的重点拓展方向。干细胞治疗儿童疾病,除了大家熟知的血液性疾病外,在其他多疾病治疗也有显著效果。

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儿童皮肤病

干细胞对于皮肤疾病的治疗一直走在临床研究的前列,在儿童皮肤疾病患者的治疗上,有一个世界瞩目的案例来自于德国,研究者利用干细胞移植治疗了一名7岁的交界性大疱性表皮松解症(JEB)患者,这个小男孩在住院前全身80%的皮肤损伤丢失。

通过干细胞结合基因疗法,10天后,新皮肤已经开始再生。8个月后,小男孩80%的皮肤都得以更新。更重要的是,迄今为止,小男孩皮肤没有再出现过水疱,且没有其他不良症状。

这项研究结果被发表在权威期刊《自然》杂志上。干细胞疗法有潜力改造整个人类表皮,也让各种皮肤疾病的治疗都有了希望。

儿童脑瘫

儿童脑瘫是一种发病率很高的疾病,每名活产新生儿中就有1-5人患上脑瘫。这是一种不仅影响一个人,而且影响整个家庭的终身疾病。

众所周知,脑损伤是永久性的,无法用原有的医学技术治愈,但是显然,干细胞治疗提供给患病家庭极大希望。

在clinicaltrials.gov上注册在案的27项干细胞治疗儿童脑瘫的研究中,有10项已完成研究均显示干细胞对改善脑瘫患者的疾病进程、运动机能等方面有一定效果。

有研究人员对71例患有目前无法治愈神经系统疾病的儿童进行了临床研究,其中包括20例脑瘫儿,定期随访结果显示自体骨髓干细胞移植治疗后,80%的脑瘫儿症状有所改善,该团队2年后又接对另外例患儿进行了干细胞治疗后分析,发现其中的92.6%表现出了症状改善。

在国内,大连医院是首家通过备案尝试进行干细胞治医院,项目领头人刘晶教授表示,目前通过近两年的临床研究初步证明,干细胞移植治疗使得脑瘫患儿在大运动、精细运动以及精神症状等方面均均有不同程度改善。

广州市儿科研究所也正在持续开展对脑瘫患儿的干细胞治疗研究,在研究所分享的数据中显示,目前10例脑瘫患儿接受干细胞治疗后显示有效,肢体功能障碍改善。医院也对干细胞移植治疗脑瘫患儿有所尝试,一篇发布在《武警医学》上的研究文章显示,间充质干细胞移植显著改善了脑瘫患儿症状。

儿童成骨不全

儿童成骨不全症,又称“脆骨病”,患有这种疾病的小朋友,因为太容易发生骨折,无法承受磕碰,被称为“瓷娃娃”。

美国宾州州立大学医学院的研究人员曾在动物实验中发现,骨髓间质干细胞和作为细胞外基质的Ⅰ型胶原混合后,能够在体内合成高密度新骨,改善小鼠骨强度,展现出治疗成骨不全症的潜力。

年,首次有关于骨髓间充质干细胞治疗儿童成骨不全症的报道,6个患者在骨髓移植后18-34个月接受了骨髓间充质干细胞静脉输注,其中5个身体骨架生长非常明显。

儿童肺病

50%的早产新生儿都可能患上一种肺部疾病,即支气管肺发育不良,支气管肺发育不良在新生儿期和幼儿期对婴儿的健康有显著的影响,导致长期呼吸问题的风险增加,如反应性气道疾病、肺功能受损和运动不耐受等。

年,澳大利亚莫纳什大学利用胎盘干细胞尝试对6名患有支气管肺发育不良的早产婴儿进行治疗,Ⅰ期临床已经获得成功。

早在年,TheJournalofPediatrics上便刊登了新生儿间充质干细胞对支气管肺发育不良及早产儿的临床试验结果。

年,国内《儿科药学杂志》发表了“脐带间充质干细胞移植防治早产儿支气管肺发育不良的临床研究”。结果显示,脐带间充质干细胞移植可通过降低炎性反应、促进保护性因子的分泌等机制防治早产儿支气管肺发育不良的发生,该方法安全有效、值得推广。

儿童糖尿病

Ⅰ型糖尿病常见于儿童及青少年,并且患者人数正逐年增加。Ⅰ型糖尿病是一种自体免疫疾病,主要发病原因是自体的免疫细胞攻击自体的β细胞,导致胰岛功能受到破坏。

年,医院的研究人员发现通过给小鼠输注预先处理过的能够产生更多PD-L1的干细胞,可以逆转小鼠的Ⅰ型糖尿病。并且,在动物实验中,几乎所有的小鼠的糖尿病都可以短期内被治愈,并且有1/3的小鼠能够终生维持正常血糖水平。0

在国内,医院代谢内分泌科也与美国哈肯萨克大学医学中心合作,尝试对一位来自美国的Ⅰ型糖尿病患儿Ivan进行干细胞治疗,目前Ivan血糖控制平稳,病情得到极大改善。医院1型糖尿病的新疗法已治疗7国40名儿童病例。

儿童脊髓性肌萎缩

脊髓性肌萎缩症是一类遗传病,该病是由于脊髓的原因导致运动神经元退化从而肌肉萎缩,主要表现为肌肉无力、瘫痪和萎缩。

脊髓性肌萎缩新生儿患病率约为1/~1/0,全球不同人群的基因携带频率为1/40~1/50,是造成婴幼儿死亡最常见的常染色体隐性遗传病之一。脊髓性肌萎缩症目前尚无特异的治疗方法,只能通过常规的神经营养、肌肉锻炼等方法来延长运动神经元的生存时间。

年,美国FDA(食品和药物管理局)批准了生物医药公司NeuralStem,开始开展胚胎干细胞I期临床试验,这是美国第二个获批的脊髓损伤干细胞治疗试验。

年发布的一篇文章中提医院,三名脊髓性肌萎缩患儿接受了多次的鞘内和静脉间充质干细胞注射。治疗后的神经肌肉疾病量表测定数值都显示了该治疗对脊髓性肌萎缩的有效改善,且在治疗过程未出现明显不良反应。

干细胞技术是当今和未来医学研究的热点和发展的方向,为攻克传统医学所不能及的重大疾病,提供了的全新思路与解决方法。

医学数据证明:

宝宝出生时脐带血、脐带、胎盘组织中,蕴藏着丰富的干细胞,其分化能力强、免疫原性弱,是高质量、高纯度干细胞的最佳来源。

脐带血、脐带和胎盘的采集,在新生儿分娩后,脐带结扎分离后进行不会给产妇和宝宝造成任何伤害。但为宝宝储存干细胞,一生仅有一次机会。

干细胞是生命的种子,在对抗重大疾病方面,具有惊人的能力。脐带血一生只有一次采集机会,储存新生儿干细胞,将是父母为孩子出生准备的最好礼物!

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