根据现行《药品注册管理办法》，年共件注册申请（69个品种）纳入优先审评审批程序。其中符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格34件，占比29.57%，建议批准9件，占比10.11%。年共有24件适用于儿童的药品上市许可申请通过优先审评审批程序获批上市。
儿童药研发最难的地方是临床难以开展，那么，从年CDE对儿童药的技术审批报告中，我们可以学到怎样的临床试验经验呢？典型药物如下表。
品名适应症临床情况企业产品特点
利司扑兰口服溶液用散
适用于治疗2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症（SMA）
-04-12，医院神经内科;医院小儿神经内科——1型脊髓性肌萎缩症CTR，试验周期24个月，安慰剂组为自身对照，第二年服用试验药物。-03-02医院;医院——2和3型脊髓性肌萎缩症CTR。进行2岁(最小年龄)至25岁(最大年龄)安全性、耐受性、药代动力学、药效学和有效性的随机双盲研究；
罗氏（中国）投资有限公司
本品种为治疗儿童罕见病的1类创新药，可直接靶向疾病的潜在分子缺陷，增加中枢组织和外周组织的功能性SMN蛋白的产生。《第一批罕见病目录》药物。
达妥昔单抗β注射液
适用于治疗≥12月龄的高危神经母细胞瘤和伴或不伴有残留病灶的复发性或难治性神经母细胞瘤的儿童患者
神经母细胞瘤为儿童常见的恶性肿瘤之一，尚无免疫治疗产品获批上市。-04-18，首都医科医院和百济神州（北京）生物科技有限公司，医院组织，进行12月(最小年龄)至18岁(最大年龄)用于高危神经母细胞瘤的有效性和安全性，维持治疗的安全性和药代动力学；还在进行中。
EUSAPharma(Netherlands)B.V;PatheonItaliaS.p.A
本品种属临床急需境外新药名单品种，其获批上市可丰富儿童患者的治疗选择。
顺铂注射液
此前已批准适用于小细胞与非小细胞肺癌、非精原细胞性生殖细胞癌、晚期难治性卵巢癌、晚期难治性膀胱癌、难治性头颈鳞状细胞癌、胃癌、食管癌的姑息治疗
/辉瑞制药有限公司
此次新增批准了儿童用法用量，其获批上市保障了儿童临床合理用药。
盐酸氨溴索喷雾剂
适用于治疗2-6岁儿童的痰液粘稠及排痰困难。
-08-28,~-02-27，上海市公共卫生临床中心开展盐酸氨溴索喷雾剂生物等效性研究（伴有痰液粘稠不易咳出的下呼吸道感染疾病）；CTR0201，CTR0869。进行年龄为18～45周岁的男性和女性受试者（包括18岁和45周岁），受试者应有适当的性别比例山东裕欣药业有限公司
本品种为适合儿童使用剂型的改良型新药，相对于口服制剂，可以避免遗撒和呕吐，对于年龄小且不配合服药的儿童而言，具有更好的顺应性，其获批上市可丰富儿童患者的治疗选择
盐酸头孢卡品酯颗粒
适用于儿童对头孢卡品敏感的菌所致的下列感染：皮肤软组织感染、淋巴管和淋巴节炎、慢性脓皮病；咽炎、喉炎、扁桃体炎（包括扁桃体周炎，扁桃体周脓肿）、急性支气管炎、肺炎；膀胱炎、肾盂肾炎；中耳炎、鼻窦炎；猩红热。
化药5.1进口
北京华卫医药有限责任公司
本品种为第三代口服头孢菌素类抗菌药物，剂型具有较高的用药依从性，适合儿童尤其是婴幼儿使用，其获批上市可为儿童患者提供一种有效的治疗选择。
从上表结果可知，1个（盐酸氨溴索喷雾剂）改剂型为进行成人生物利用度评价，2个（达妥昔单抗β注射液、利司扑兰口服溶液用散）为国外企业开展的儿童临床，安慰剂采用自身对照。5个药物中，国内企业开展儿童临床的没有。当然批准的24个药品中，肯定有国内企业开展临床的，但也说明儿童临床往往限于安全性好、认可度高或治疗无有效手段的情况下，临床开展仍然是非常难的。
Tigerhyh
