擅长临床研究白癜风的专家 https://wapjbk.39.net/yiyuanfengcai/ys_bjzkbdfyy/791/来源：北京青年报
原标题：SMA患儿有了新药国家药监局批准利司扑兰口服溶液用散上市
6月17日，国家药品监督管理局通报，通过优先审评审批程序批准罗氏制药公司申报的1类创新药利司扑兰口服溶液用散（商品名：艾满欣）上市。北青-北京头条记者了解到，该品种为儿童罕见病治疗药品，适应症为2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症（SMA）。
脊髓性肌萎缩症是由于运动神经元存活基因1（SMN1）突变导致SMN蛋白功能缺陷所致的遗传性神经肌肉病，是造成婴幼儿死亡的常染色体隐性遗传疾病之一，已被纳入国家卫生健康委员会等五部门联合发布的《第一批罕见病目录》。
国家药监局表示，利司扑兰直接靶向疾病的潜在分子缺陷，增加中枢组织和外周组织的功能性SMN蛋白的产生。该品种上市为脊髓性肌萎缩症患者提供了新的治疗选择。
文/北京青年报记者张鑫
