白癜风分型 https://m-mip.39.net/man/mipso_4496031.html近日，一则“灵*砍价，一针70万变3万”的新闻冲上热搜，在谈判期间，众多网友被国家医保局谈判人张劲妮的一句，“每一个小群体，都不应该被抛弃”，整破防了。
不少患者亲属在得知消息后，第一时间就非常激动地发布了视频，流着热泪说：“感谢医保局为我们患者做的努力，我们盼了多少年，终于盼到了！”
据了解，诺西那生钠注射液是全球首个获批治疗SMA的药物，SMA又称脊髓性肌萎缩症，是一种极其罕见的常染色体隐性遗传病。它是由于运动神经元存活基因1（SMN1）突变导致SMN蛋白功能缺陷，患儿多表现为四肢肌肉无力、肌肉萎缩、呼吸困难等。
在国内获批上市之初，诺西那生钠每单位定价为69.97万元，后来降至55万元，全国统一价。专家表示，诺西那生钠的治疗包括负荷剂量与维持剂量两部分，需要在第1天、第14天、第28天、第63天分别在鞘内注射，以后每4个月注射一次，终生用药。
十年，从无药可医到天价药“贴地“入医保
“今天是个特别的日子，我特别激动，等了十年。”这个好消息让11岁SMA患儿睿睿的妈妈由衷地露出久违的笑脸。
睿睿妈妈表示，睿睿在出生8个月的时候就确诊了，当时只能靠着翻译国外的资料来获取信息维持，直到年国外出现这个药，一针万元。进入国内后定价是69万多，后来降到55万，去年广州有了穗岁康，自付18万，再到现在进了医保目录，一等就是十年，终于等到。
现如今，作为一名广州患者，叠加商业补充保险“穗岁康”的利好，像睿睿这样的SMA患儿第一年使用诺西那生钠注射液6支，只需要自付约6万元，第二年以后的费用可降至2万元左右。
多层次保障体系共同撑起罕见病患儿家庭
另一SMA患者小汪在2岁左右确诊，不过他的情况要稍微乐观一些。在康复治疗一年之后，汪先生夫妇借助商业保险的力量，给孩子用上了诺西那生钠，一年55万元的药物费用，自付18万。
如今小汪已经5岁了，注射过九针药物，病情大有好转。
在我国，新生儿发病率低于万分之一，或人群患病率低于万分之一，或患病总人数低于14万，称之为罕见病。罕见病有80%都是遗传性疾病，70%在儿童期发病，30%病患在儿童期死亡，目前只有5%的罕见病有药物或食物治疗，部分药物治疗药物年均费用高于50万，且需要终身用药，家庭负担巨大。
令人感到痛心的不是无药可医，而是明明有药可医，却因高昂费用导致绝大多数患儿家庭遥不可及。值得欣慰的是如今我们有多层次的保障体系来支撑这些罕见病患者的家庭，除了医保外，还有补充商保、专病资金等。
以商业保险为例，投保人根据合同约定，向保险公司支付保险费，保险公司根据合同约定的可能发生的疾病，因其发生所造成的财产损失承担赔偿保险金责任。
不过，目前只有重疾险、少部分百万医疗险和地方惠民保能够覆盖这方面的费用：
重疾险：属于给付型保险，只要确诊疾病符合合同约定条件就会直接赔钱，无论是用医保范围内的药，还是医保范围外的自费药，甚至进口药、特效药，都可以自由支配这笔钱。
百万医疗险：用户在投保后，如果发生保险合同规定的病种，用户可以最高得到万的赔付，这种保险的保费不是很高、保障的疾病类型比较多。
惠民保险：区域性的保险保障产品，仅在某一城市出售，为地区居民专属打造，主要提供医疗方面的补充保障，如报销部分住院费用和门诊费用。
专家表示，很多疾病在新生儿阶段被筛查出来以后及时干预有很好的效果。因此，等药物纳入医保，不如把治疗希望掌握在自己手上，毕竟拖得越久，病情会越严重。
