政策组合拳发力儿童用药研发创新提速 [复制链接]

来源：中证报

　　儿童健康是全民健康的重要组成部分，儿童用药的重要性不言而喻。近年来，国家药监局多措并举，谋划解决儿童用药研发重点、难点问题，鼓励和促进儿童用药研发创新。5月31日，中国证券报记者从国家药监局获悉，截至4月30日，今年以来国家药监局已完成30件儿童用药技术审评任务，共计21个品种，包含8个优先审评审批品种和3个属于《鼓励研发申报儿童药品清单》的品种。

　　业内人士认为，在*策的支持下，预计药企将加大儿童用药管线布局，加快覆盖儿童相关适应症的临床研究。

　　●本报记者傅苏颖

　　市场前景广阔

　　长期以来，我国儿科用药种类匮乏，儿童用药的种类占药物总量的比例仅5%左右。

　　儿童用药的研发和生产，受伦理、临床试验可行性、产业*策和市场等多方面因素影响，其可获得性和安全性的保障难度远高于成人用药。

　　近年来，国家药监局积极推进儿童用药优先审评审批制度改革，加快儿童用药上市。国家药监局相关负责人介绍，近年来获批的儿童用药，如轮状病*疫苗、利司扑兰口服溶液用散以及化学仿制药尼替西农胶囊、氨己烯酸散、咪达唑仑口服溶液等品种上市，填补了国内治疗药物的空白或为儿童用药提供适宜剂型，满足临床迫切需求。

　　由于儿童人群的特殊性，在剂型设计、规格选择、安全性评估临床试验的设计等方面存在困难，不能完全适用已发布的成人药品研发技术指导原则。针对企业开展儿童用药研发痛点难点问题，国家药监局对儿童用药适用规格、剂型缺乏等问题深入调研，按照“急用先行”的原则，结合临床实际建立包括成人用药数据外推、真实世界数据支持等指导原则在内的儿童用药研发审评证据体系。

　　国家药监局最新披露，年共计47个儿童用药获得上市批准，14个纳入优先审评审批序列，获批数量远高于往年。其中，包括儿科吸入制剂、轮状病*疫苗、中药颗粒剂等重要品种和剂型。同时，儿童用药的申报与审批数量呈稳步上升态势。截至年年底，共发布了《儿童用药（化学药品）药学开发指导原则（试行）》等12项儿童用药专项指导原则，完善了儿童用药临床试验和安全性评价标准，为研发和审评提供了重要技术支持与审评依据，激发了企业研发活力。另外，已将4项儿童用药专项指导原则列入年度工作计划。

　　此外，为加快境外已上市药品进入我国市场，满足临床需求，国家药监局会同国家卫健委组织专家遴选并发布临床急需境外新药品种目录，对于纳入品种加大服务指导力度，动员企业来中国提出申报，对申报品种建立专门通道开展审评，共发布三批临床急需境外新药品种目录。

　　国家药监局披露，近年来，我国已先后加快审批治疗5q脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠注射液、治疗法布雷病的阿加糖酶α注射用浓溶液等16个儿童用药获批上市，为提高患儿生存率和生活质量带来了新的希望。

　　今年以来，国家药监局持续鼓励药企研发创新儿童用药，药企发展环境持续优化。5月9日，国家药监局发布《中华人民共和国药品管理法实施条例（修订草案征求意见稿）》，支持儿童用药的研发创新，针对儿童用药给予最长不超过12个月的市场独占期，期间不批准相同品种上市。

　　国金证券认为，此次征求意见稿进一步强化儿童用药问题的重视程度，将逐渐改善儿童专用药缺乏的局面，市场前景广阔。

　　加大研发力度

　　万联证券认为，儿童医疗需求不断增长，占全国门诊总量10%以上。同时，儿童用药市场不断迎来*策支撑，增长驱动力明确。平安证券指出，目前儿童用药在我国药品终端市场占比不足5%，市场远没有饱和，未来发展空间广阔。

　　在*策的支持下，药企加大力度布局儿童用药。上市公司方面，葫芦娃、葵花药业等从事儿童用药研发的企业近年来均加大了研发力度。

　　部分企业的产品获批上市。5月16日晚间，卫信康公告称，全资子公司白医制药收到国家药品监督管理局核准签发的小儿复方氨基酸注射液（19AA-I）《药品注册证书》。该产品于年9月30日由白医制药向国家药监局递交药品注册申请并获得受理，年5月10日获得国家药监局批准。