治疗白癜风去哪里最好 https://jbk.39.net/yiyuanzaixian/bjzkbdfyy/ffxbdf/近日,经美国FDA批准,小儿脊髓性肌肉萎缩基因疗法在美上市,一支药物标价万美元(约万元),堪称史上最贵药。有人质疑这是在拿孩子的命要挟家长,讨要赎金。医药公司称,治疗该病只需一支药,且在医保覆盖范围内,还可以分期付款。通过该疗法后痊愈儿童的家长称:生命无法用金钱衡量。什么是小儿脊髓性肌萎缩症?脊髓性肌萎缩(SMA)又称进行性脊髓性肌萎缩症、脊肌萎缩症,是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,由SMN1基因缺陷或缺失引起。没有功能性SMN1基因,患有SMA的婴儿会失去负责肌肉功能的运动神经元,影响呼吸、吞咽、说话和行走。如果不治疗,肌肉逐渐变弱。在最严重的情况中,超过90%的病例会导致瘫痪且死亡。每年约有至名婴儿在美国出生时患有SMA。综合时差视频、动脉网、新华社编辑:董淑杰