北京白癜风哪家最好 http://m.39.net/pf/a_4540736.html诺华公司（Zolgensma）开发的一次性基因疗法将耗资.5万美元。它治疗一种称为脊髓性肌萎缩症（SMA）的罕见疾病，每年约有名婴儿在美国出生。一小时输注给予的治疗被批准用于2岁以下的儿童，并将在两周内提供。美国监管机构已经批准了有史以来最昂贵的药物，因为这种罕见疾病会破坏婴儿的肌肉控制，并在几年内杀死几乎所有患有这种疾病的人。
该处理的售价为5$。根据保险范围，患者的自付费用会有所不同。
这种由瑞士制药商诺华（Novartis）出售的药物是一种基因疗法，可治疗一种称为脊髓性肌萎缩症的遗传性疾病。该治疗针对的是一种有缺陷的基因，它会使儿童的肌肉显着减弱，导致他们无法移动，最终无法吞咽或呼吸。每年约有名婴儿在美国出生。
美国食品和药物管理局周五批准了所有2岁以下儿童的治疗，称为Zolgensma，他们通过基因检测确认患有四种疾病中的任何一种。该疗法是一次性输注，需要约一个小时。
诺华表示，它将允许保险公司在五年内支付，每年,美元，如果处理不起作用，将给予部分回扣。
在美国批准的另一种用于该疾病的药物是一种名为Spinraza的药物。而不是一次性治疗，必须每四个月给予一次。Spinraza的制造商Biogen第一年的定价为,美元，之后每年的定价为,美元。
独立的非营利组织临床和经济评论研究所评估昂贵的新药的价值，计算出新基因治疗的价格是合理的，成本为万美元到万美元，因为它“大大改变了受影响家庭的生活通过这种毁灭性的疾病。“
ICER总裁StevenD.Pearson博士称治疗价格“对患者和整个卫生系统都是一个积极的结果。”
导致脊髓性肌萎缩的缺陷基因可防止身体产生足够的蛋白质，从而使神经控制运动正常工作。没有蛋白质，神经就会死亡。
年8月13日，文件照片显示了韩国首尔的瑞士制药公司Novartis的标志。在年5月24日星期五，美国监管机构批准Zolgensma，这是有史以来最昂贵的药物，这种治疗方法可以治愈一种疾病，这种疾病可以迅速摧毁婴儿的肌肉控制并在几年内杀死大部分。在最常见的类型中，也是最严重的类型，至少90％的患者在2岁时死亡，并且任何仍然存活的患者需要呼吸机呼吸。患有较不严重类型的儿童变得更加缓慢，并且可以存活长达数十年。
Zolgensma通过提供有缺陷基因的健康拷贝来工作，该基因允许神经细胞开始产生所需的蛋白质。这可以阻止神经细胞的恶化，并使宝宝更正常地发育。
在患者测试中，出生后6个月内患有Zolgensma的最严重疾病形式的婴儿肌肉问题有限。那些最早接受治疗的人表现最好。
六个月后给予Zolgensma的婴儿停止失去肌肉控制，但药物不能逆转已经完成的伤害。
现在要知道治疗的益处持续多久还为时过早，但医生的希望正在上升，他们可以持续一生，根据俄亥俄州哥伦布市Nationwide医院的神经学家JerryMendell博士的说法，他领导了其中一位。早期患者研究。
“它开始看起来那样，”他说，因为一些现在4或5岁的孩子仍然没有任何症状。
早期诊断至关重要，因此诺华公司一直与各州合作，为出生时所需的新生儿进行基因检测。它预计大多数州将在明年之前满足这一要求。
美国食品和药物管理局表示，副作用包括呕吐和潜在的肝脏损害，因此患者必须在治疗后的最初几个月进行监测。
